Las terapias génicas es la gran esperanza para la curación de enfermedades que actualmente no tienen tratamiento. La ventaja de utilizar genes en vez de fármacos es que no tienen efectos secundarios y inciden solo en las células enfermas.
El gen que se introduce en la célula enferma reemplaza al defectuoso y ésta funciona normalidad.
En los últimos 3 años se ha avanzado mucho en el uso de vectores. Un vector es el vehículo que transporta el elemento terapéutico al interior de la célula. Uno de los puntos más importantes es que el vector no desencadene una respuesta inmunológica.
Hay dos grandes ranas a la hora de administrar la terapia génica. Una es utilizar un vector derivado de los virus para llevar el gen sanador al interior de la célula y otra es extraer las células enfermas , introducirles el gen y reinsertarlas en el organismo.
Un ejemplo sería la inserción del gen que fabrica la proteína necesaria para las plaquetas y que curaría la hemofilia.
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