Mediante el uso de la transferencia nuclear de células somáticas, un equipo de científicos del Instituto de Investigación de la Fundación de Células Madre de Nueva York (NYSCF) y de Centro Médico de la Universidad de Columbia han creado la primera línea de células madre embrionarias específicas de la enfermedad con dos conjuntos de cromosomas.
Según fue informado hoy en la revista Nature, los científicos obtuvieron células madre embrionarias mediante la adición de los núcleos de células adultas de la piel a los ovocitos no fecundados de donantes mediante un proceso llamado transferencia nuclear de células somáticas (SCNT), el mismo proceso conque se obtuvo la oveja Dolly.
En este caso las células madre embrionarias se crearon a partir de un donante adulto con diabetes tipo 1 y de un control sano. En el año 2011, el equipo había informado la creación de la primera línea de células embrionarias de la piel humana mediante la transferencia nuclear, cuando hicieron las células madre y las células beta productoras de insulina en pacientes con diabetes tipo 1. Sin embargo, esas células madre eran triploides, lo que significa que tenían tres conjuntos de cromosomas, y por lo tanto no podían utilizarse para nuevas terapias.
Los investigadores superaron el último obstáculo en la fabricación de células madre personalizadas que pueden ser utilizados para desarrollar las terapias celulares personalizadas. Ellos demostraron la capacidad de hacer una línea de células madre embrionarias de pacientes específicos que tiene dos juegos de cromosomas (un estado diploide), el número normal en las células humanas. Los informes del año 2013 demostraron la capacidad de reprogramar fibroblastos fetales usando la técnica de SCNT; sin embargo, este último trabajo ha demostrado por primera vez la derivación exitosa mediante SCNT de células madre pluripotentes diploides de adulto y células somáticas neonatales.
El objetivo de este trabajo ha sido crear las células madre específicas del paciente a partir de un sujeto humano adulto con diabetes tipo 1 que puede dar lugar a las células afectadas en la enfermedad. Mediante la reprogramación de las células en un estado pluripotente y luego convertirlas a células beta productoras de insulina. Con este resultado y según los autores, estamos un paso más cerca de ser capaz de tratar a los pacientes diabéticos con sus propias células productoras de insulina.
La investigación es la culminación de un esfuerzo iniciado en 2006 para la creación de las líneas de células madre embrionarias específicas para cada paciente a partir de pacientes con diabetes tipo 1 y es un gran ejemplo de cómo los enormes avances se pueden lograr cuando los investigadores en ciencia básica y la medicina clínica son capaces de colaborar.
Los pacientes con diabetes tipo 1 carecen de las células beta productoras de insulina, lo que resulta en la deficiencia de la insulina y los niveles altos de azúcar en sangre. Por lo tanto, la producción de células beta a partir de células madre para el trasplante es muy prometedora como tratamiento y la potencial cura para la diabetes tipo 1. Debido a que las células madre se realizan utilizando propias células de la piel de un paciente, las células beta para la terapia de reemplazo serían autólogas, o del mismo paciente, haciendo coincidir el ADN del paciente.
La generación de células beta autólogas mediante SCNT es sólo el primer paso en el desarrollo de una terapia de reemplazo celular completa para la diabetes tipo 1. En la diabetes tipo 1, el sistema inmunológico del cuerpo ataca a sus propias células beta; por lo tanto, se está trabajando para desarrollar estrategias para proteger a las células beta existentes y terapéuticas contra el ataque por el sistema inmune, así como para impedir ese ataque.
La técnica descrita en el informe publicado hoy también puede ser utilizada para su uso en el desarrollo de terapias celulares autólogas personalizados para muchas otras enfermedades y condiciones como la enfermedad de Parkinson, la degeneración macular, la esclerosis múltiple y las enfermedades del hígado y para reemplazar o reparar los huesos dañados
Los ovocitos humanos ya se utilizan rutinariamente en todo el mundo para generar células clínicamente relevantes. La generación de líneas de células madre pluripotentes utilizando los ovocitos humanos puede por lo tanto ser adecuado para el desarrollo de terapias celulares de reemplazo. Por lo tanto, este trabajo aporta a los científicos un paso importante más cerca de este objetivo.
Referencia
Mitsutoshi Yamada, Bjarki Johannesson, Ido Sagi, Lisa Cole Burnett, Daniel H. Kort, Robert W. Prosser, Daniel Paull, Michael W. Nestor, Matthew Freeby, Ellen Greenberg, Robin S. Goland, Rudolph L. Leibel, Susan L. Solomon, Nissim Benvenisty, Mark V. Sauer, Dieter Egli. Human oocytes reprogram adult somatic nuclei of a type 1 diabetic to diploid pluripotent stem cells. Nature, 2014; DOI: 10.1038/nature13287