Presentación sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos, analizando el marco legal de los mismos tanto en la Unión Europea como en España, y citando algunos ejemplos de fármacos aplicados a tratar estas enfermedades, ya sea por su dosis específica o su forma farmacéutica diferente a otros usos, como:
- Celecoxib para el tratamiento de la poliposis adenomatosa familiar.
- Levetiracetam como anticonvulsivo para el tratamiento de la epilepsia juvenil mioclónica o síndrome de Janz.
- Clorhidrato de ácido aminolevulínico (5-ALA) para la visualización de ciertos tumores cerebrales (gliomas malignos) durante la cirugía tumoral.
- Somatropina (hormona del crecimiento humana) aplicada al tratamiento del Síndrome de Turner (Genotropin® ) o del Síndrome Prader-Willi (Omnitrope® ).
- Paclitaxel, un antitumoral inhibidor del huso mitótico, como tratamiento del Sarcoma de Kaposi asociado al SIDA.