Soliris®(eculizumab) recibe la autorización de comercialización en Europa para el tratamiento de los pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico

Alexion Europe SAS ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha extendido la indicación terapéutica de Soliris® (eculizumab) para incluir el tratamiento de los pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Soliris® es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea para tratar el SHUa, una enfermedad ultra-rara, genética y crónica que causa daños progresivos a los órganos vitales pudiendo provocar ictus, infarto de miocardio, insuficiencia renal y muerte.
La morbilidad y mortalidad prematura del SHUa están causados por la activación incontrolada y crónica del sistema del complemento, dando lugar a la formación de múltiples coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo, lo que se conoce como microangiopatía trombótica o MAT. A pesar del tratamiento de soporte utilizado, más de la mitad de los pacientes con SHUa mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.
Soliris®, el primer inhibidor del complemento terminal, actúa específicamente sobre la activación incontrolada del complemento. La CE ha concedido la autorización de comercialización a Soliris® para tratar a los pacientes con SHUa, tanto pediátricos como adultos. En la sección de datos clínicos de la ficha técnica de la UE se afirma que “Se recomienda el tratamiento con Soliris® de por vida, a menos que la interrupción de Soliris® esté clínicamente indicada”.
“La aprobación de la CE supone otro hito para Soliris® y es una esperanza que cambiará la vida de los pacientes que viven con esta grave enfermedad, devastadora y potencialmente mortal”, declaró Leonard Bell, M.D., CEO de Alexion Pharmaceuticals.
El 23 de septiembre de 2011, Soliris® recibió la aprobación de la Agencia Americana de Alimentación y Fármacos (Food and Drug Administration, FDA) para el tratamiento de los pacientes con SHUa con el fin de inhibir la MAT mediada por el complemento.
-Sobre el SHUa
El SHUa es una enfermedad ultra-rara, crónica y potencialmente mortal en la que una deficiencia genética de uno o varios genes reguladores del complemento causa una activación incontrolada del mismo durante toda la vida, lo que da lugar a microangiopatía trombótica (MAT) mediada por el complemento, con la formación de coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo. La activación permanente e incontrolada del complemento en el SHUa provoca un riesgo de MAT durante toda la vida, que produce daños repentinos, catastróficos y potencialmente mortales en el riñón, cerebro, corazón y otros órganos vitales, así como muerte prematura. Más de la mitad de los pacientes con SHUa mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.La mayoría de los pacientes con SHUa que reciben trasplante renal suelen experimentar MAT sistémica posterior, lo que da lugar a una tasa de fracaso del trasplante de aprox 90%.
El SHUa afecta tanto a niños como a adultos. En un amplio grupo de pacientes con SHUa, el 60% fueron diagnosticados por primera vez antes de los 18 años de edad. Además, la MAT mediada por el complemento causa una reducción de la cifra de plaquetas (trombocitopenia) y destrucción de eritrocitos (hemólisis). Aunque se han identificado mutaciones en al menos diez genes reguladores del complemento diferentes, en el 30-50% de los pacientes con diagnóstico confirmado de SHUa no se identifica ninguna mutación.