La enfermedad de Parkinson es un trastorno del movimiento incurable que afecta a millones de personas en todo el mundo, pero las opciones actuales de tratamiento pueden causar efectos secundarios graves y perder eficacia con el tiempo. En un estudio publicado por la revista Cell Stem Cell, científicos demostraron que el trasplante de neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas (hESCs) puede restaurar la función motora en un modelo de rata de la enfermedad de Parkinson, allanando el camino para el uso de terapia de reemplazo celular en ensayos clínicos humanos.
El estudio representa un hito importante en la evaluación preclínica de las neuronas dopaminérgicas de hESC-derivadas y proporciona un apoyo esencial para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.
La enfermedad de Parkinson es causada, en parte, por la muerte de las neuronas que liberan un neuroquímico cerebral llamado dopamina, lo que lleva a la pérdida progresiva de control sobre la destreza y la velocidad del movimiento. Actualmente las opciones de medicamentos y de tratamiento quirúrgico disponibles pueden perder eficacia con el tiempo y causar efectos secundarios graves, como los movimientos involuntarios y problemas psiquiátricos. Mientras tanto, otro enfoque que implica el trasplante de células madre humanas ha producido beneficios clínicos duraderos; sin embargo, los efectos positivos sólo se observaron en algunos individuos y también pueden causar movimientos involuntarios impulsados por el propio injerto. Además, el uso de tejido embrionario humano presenta cuestiones logísticas tales como la disponibilidad limitada de las células, lo que dificulta la traducción efectiva del trasplante de tejido fetal como una opción terapéutica realista.
Para evaluar con rigor un enfoque alternativo de tratamiento basado en células madre, los investigadores de la Universidad de Lund trasplantaron neuronas dopaminérgicas (hESC-derivadas) en las regiones del cerebro que controlan el movimiento en un modelo de rata de la enfermedad de Parkinson. Las células trasplantadas sobrevivieron al procedimiento, restauraron los niveles de dopamina de vuelta a la normalidad a los cinco meses, y establecieron el patrón correcto de las conexiones de larga distancia en el cerebro.Como resultado de ello, esta terapia restaura la función motora normal en los animales. Es importante destacar que las neuronas hESC-derivadas muestran una eficacia y una potencia similar a las neuronas fetales cuando se trasplantan en el modelo de rata de la enfermedad de Parkinson, lo que sugiere que el enfoque basado en células madre puede ser una alternativa viable a los enfoques que ya han sido establecidos con células embrionarias en los pacientes de Parkinson.
Referencia
Shane Grealish, Elsa Diguet, Agnete Kirkeby, Bengt Mattsson, Andreas Heuer, Yann Bramoulle, Nadja Van Camp, Anselme L. Perrier, Philippe Hantraye, Anders Björklund, Malin Parmar. Human ESC-Derived Dopamine Neurons Show Similar Preclinical Efficacy and Potency to Fetal Neurons when Grafted in a Rat Model of Parkinson’s Disease. Cell Stem Cell, 2014; 15 (5): 653 DOI:10.1016/j.stem.2014.09.017