Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), líder en el campo de la terapia genética humana, ha anunciado hoy los datos preclínicos positivos de un estudio en el que se utiliza un producto de terapia genética AAV para la reducción del colesterol. Los datos demuestran que una sola dosis de terapia genética que porta una corta horquilla de ARN para silenciar Apolipoprotein B100 (ApoB100), consiguiendo una reducción del suero del colesterol de cerca de un 80% sin ningún signo de toxicidad. Estos datos validan la plataforma de tecnología de AMT como potente herramienta para conseguir el éxito de la silenciación genética dentro de las células destinadas. Estos datos fueron presentados ayer por medio del científico de AMT Annemart Koorneef, durante la celebración de la 13 reunión anual de la American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) celebrada en Washington, DC.
"Con sólo una dosis de nuestra terapia de gen destinada de colesterol se consigue una reducción importante de larga duración del suero de colesterol. Este ensayo preliminar indica que la tecnología de AMT podría superar uno de los principales problemas de las terapias de shARN, que proporcionan un suministro intracelular eficaz y no tóxico", indicó Jorn Aldag, consejero delegado de Amsterdam Molecular Therapeutics.
En el estudio, AMT utilizó su plataforma propia basada en AAV para conseguir un despliegue eficaz de shARN que silencia la Apolipoprotein B100 (ApoB100) tanto en humanos como en ratones. Una sola administración intravenosa causa una silenciación de gen prolongada ApoB100 que era específicamente secuenciada y no asociada a la toxicidad del hígado, exceso de saturación de la maquinaria celular miARN o inducción de las respuestas inmunes. Además, ha demostrado que los constructos de shARN contra ApoB100 silencian de forma específica y eficaz ApoB100 humana ex vivo.
ApoB100 es la proteína estructural de las partículas de Lipoproteína de Baja Densidad (LDL) que llevan el colesterol. La silenciación de ApoB100 con shARN consigue una reducción del colesterol LDL y se utiliza potencialmente para tratar la hipercolesterolanemia y enfermedad cardiovascular