El Medicamento vosoritide, fabricado por la compañía farmacéutica estadounidense BioMarin, fue autorizado en USA para tratar a niños mayores de cinco años con acondroplasia cuyas placas de crecimiento aún están abiertas, lo que significa que aún tienen potencial para crecer.
La acondroplasia puede causar problemas de salud, incluidos problemas respiratorios, curvatura exagerada de la columna, obesidad e infecciones de oído recurrentes, pero la esperanza de vida suele ser casi normal. La disponibilidad de tratamientos que impactan el crecimiento óseo es un importante paso adelante.
La seguridad y eficacia de Voxzogo, o vosoritide, se evaluó en un estudio doble ciego de un año de duración para participantes de cinco años o más con acondroplasia que tenían epífisis abiertas o placas de crecimiento. Los niños que recibieron una inyección de Voxzogo crecieron en promedio alrededor de 1,57 centímetros más altos que los que recibieron un placebo durante el período de estudio.
Las personas con acondroplasia tienen una mutación genética que hace que un gen regulador del crecimiento se active en exceso, lo que impide el crecimiento óseo normal. Voxzogo actúa contrarrestando la mutación.
Los efectos secundarios más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, vómitos y disminución de la presión arterial potencialmente grave.
La Comisión Europea autorizó el fármaco para tratar a niños mayores de dos años aún en crecimiento a fines de agosto de este año. Se espera que el medicamento esté disponible en los Estados Unidos a mediados o finales de diciembre.