El
Pegvaliase-pqpz ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos
(FDA) para tratar la fenilcetonuria, comúnmente llamada PKU. Las personas con
este raro y grave trastorno hereditario no pueden descomponer el aminoácido fenilalanina,
que se encuentra en muchos edulcorantes y alimentos que contienen proteínas. La
seguridad y eficacia del fármaco se evaluó en estudios clínicos en los que
participaron personas con altas concentraciones de fenilalanina en sangre. Los
efectos secundarios más comunes de la terapia de sustitución enzimática fueron
reacciones en el lugar de la inyección, reacciones de hipersensibilidad
similares a las alérgicas, dolor en las articulaciones, dolor de cabeza,
picazón en la piel, náuseas, mareos y dolor abdominal. La etiqueta del
medicamento advierte de un riesgo menos común de anafilaxia potencialmente
mortal, que la FDA dijo que ocurría con
mayor frecuencia cuando la dosis aumentaba durante el primer año de
tratamiento. El Fármaco será comercializado con el nombre de Palynziq.