Científicos han utilizado por primera vez la terapia génica para revertir con éxito la ceguera en ratones que sufren de una enfermedad hereditaria que provoca que pierdan la vista con el tiempo, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en PNAS.
Los investigadores del Nuffield Laboratory of Ophthalmology de la Universidad de Oxford (Reino Unido) han demostrado que es posible utilizar la terapia génica para reprogramar las células nerviosas de la retina, tejido situado en la superficie interior del ojo, para que vuelvan a ser sensibles a la luz.
Los roedores estaban afectados por la retinosis pigmentaria, nombre dado a un conjunto de padecimientos oculares hereditarios, que son la causa más común de ceguera entre los jóvenes. La enfermedad comienza con un deterioro de la visión nocturna y la visión periférica, y más tarde afecta a la lectura, la percepción de los colores y la visión central.
Reprogramación de células
Con el fin de contrarrestar esta enfermedad crónica, los investigadores utilizaron un vector viral, herramienta que puede llevar material genético a las células para modificar un tejido celular específico y transformar los genes terapéuticos. En el caso de los ratones, transforma una proteína sensible a la luz, la melanopsina, y reprograma las células dañadas para que envíen señales visuales nuevamente al cerebro.
El experimento dio como resultado que los ratones mantuvieron la visión durante todo el año tras el procedimiento, pudiendo reconocer objetos detallados en su entorno, algo que indicaba un alto nivel de percepción visual. El siguiente paso sería iniciar un ensayo clínico de este método en pacientes, de los cuales el 50 % posee miembros de su familia con dicha enfermedad.
“Hay muchos pacientes ciegos en nuestras clínicas y es muy emocionante la posibilidad de devolverles la visión con un procedimiento genético relativamente simple”, aseveró Samantha de Silva, la principal autora del estudio.
Referencia: actualidadrt