Datos a un Año Ofrecen Evidencia de la Efectividad y Tolerabilidad de REPLAGAL® (agalsidasa alfa) en Pacientes con Enfermedad de Fabry

La compañía global de especialidades biofarmacéuticas, Shire, presentó en la reunión anual del Colegio Norteamericano de Genética Médica (ACMG), celebrada en Charlotte (EEUU), datos que demuestran un efecto terapéutico y una tolerabilidad favorables de REPLAGAL^® (agalsidasa alfa) en pacientes con Enfermedad de Fabry que cambiaron desde Fabrazyme^® (agalsidasa beta) o que no habían recibido previamente terapia de sustitución enzimática (TSE), después de un año de tratamiento con REPLAGAL. La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de almacenamiento lisosomal ligada al cromosoma X, causada por una insuficiente actividad de la enzima alfa-galactosidasa. Como resultado de esta deficiencia, los pacientes experimentan una serie de signos y síntomas que incluyen la alteración de las funciones renales y cardiacas. La evolución natural de la enfermedad de Fabry comprende una disminución de la función renal y un incremento del índice de masa ventricular izquierda (LVMI).
El Dr. Ozlem Goker-Alpan, Director de la Unidad de Investigación y Tratamiento de Trastornos lisosomales, del Centro de Ensayos Clínicos, Fairfax, VA, explicó “es frecuente que los pacientes de Fabry sufran enfermedades renales y cardiovasculares crónicas; son signos de la progresión de la enfermedad”. “Estos resultados preliminares demuestran la efectividad y la tolerabilidad de REPLAGAL en pacientes con Fabry después de un año de tratamiento.”