Una investigación publicada hoy en New England Journal of Medicine realizada por la Universidad de Londres y el
Hospital Infantil de Investigación St Jude, en Estados Unidos, dio a conocer
como inyectando a seis pacientes un virus que reemplaza el gen defectuoso que
causa la enfermedad por una versión funcional este fue capaz de producir las
proteínas necesarias para la coagulación sanguínea. El tratamiento ha sido
descrito como un "hito verdaderamente excepcional" con el potencial
de cambiar la vida de estos pacientes. La hemofilia, que se divide en los tipos
A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el
individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la
sangre, lo que puede conducir a hemorragias letales. La gente con hemofilia B
no puede producir una proteína llamada factor IX. Actualmente estos pacientes
deben recibir inyecciones de factor IX, a menudo varias veces a la semana. En
el estudio tomaron un virus que produce infecciones sin causar síntomas,
llamado virus adeno−asociado ocho, y lo modificaron para que infectara las
células hepáticas con material genético del factor IX. El gen entonces
"entrenó" a las células para que crearan las proteínas que se encargan
de producir el factor IX curando asi definitivamente la enfermedad.