En un
estudio publicado en la revista Science, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard y el
Instituto Médico Howard Hughes de Boston, en Estados Unidos, han conseguido en
modelos experimentales con anemia de células falciformes glóbulos rojos
normales, Las personas con esta enfermedad presentan una alteración genética en
la hemoglobina, que acaba bloqueando algunos vasos sanguíneos causando
accidentes cerebrovasculares, disfunciones orgánicas y muerte prematura. Esta
alteración sólo se manifiesta después del nacimiento y no durante su desarrollo
fetal. La proteína llamada BCL11A es la responsable de hacer el cambio de la
hemoglobina fetal a la hemoglobina adulta. El equipo analizó qué ocurría si
bloqueaba la producción de la proteína BCL11A en modelos con anemia de células
falciformes, descubriendo que cuando la proteína se desactivaba, los individuos
volvían a producir hemoglobina fetal. Además, los que en el pasado habían
presentado síntomas de la enfermedad, mejoraron. Este descubrimiento ofrece un
importante avance de cara a futuras terapias en humanos, se necesitan más
trabajos antes de probar estas terapias en humanos.La anemia de células
falciformes afecta a 100.000 personas en Estados Unidos y a entre 3 y 5
millones en todo el mundo, siendo más prevalente en personas de origen
africano, hispano, mediterráneo o de Oriente Medio.