La infusión de tagraxofusp-erzs recibió la primera aprobación
para el tratamiento del neoplasma de células dendríticas plasmocitoides
blásticas (BPDCN) en adultos y niños a partir de los 2 años de edad. Los
investigadores investigaron la eficacia en un ensayo clínico. De los 13
pacientes con BPDCN no tratado, siete lograron remisión completa (CR) o CR con una
anomalía de la piel no indicativa de enfermedad activa (CRc). Los efectos
secundarios comúnmente informados fueron síndrome de fuga capilar, náuseas,
fatiga, edema periférico, fiebre, escalofríos y aumento de peso. Las anomalías
comunes de laboratorio incluyeron disminución de linfocitos, albúmina,
plaquetas, hemoglobina y calcio y aumento de glucosa y enzimas hepáticas. La
FDA aconseja a los médicos que controlen los niveles de enzimas hepáticas y los
signos de intolerancia. La FDA también aprobó el ravulizumab, un inhibidor del
complemento de acción prolongada que previene la hemólisis, para tratar a los
adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La inyección requiere
tratamiento cada ocho semanas. El fármaco fue probado en un primer ensayo
clínico con 246 pacientes no tratados previamente para la HPN y en un segundo
ensayo clínico, con 195 pacientes con HPN en base a medidas clínicas que
incluyeron hemólisis y evitar la transfusión. Los efectos secundarios
comúnmente informados incluyen dolor de cabeza e infección respiratoria
superior. La FDA aconseja a los proveedores que tengan cuidado al administrar a
pacientes con otras infecciones sistémicas. La información de prescripción
también incluye una Advertencia sobre el riesgo de infecciones meningocócicas y
sepsis que amenazan la vida.