GlaxoSmithKline (GSK) y Prosensa anuncian que el primer paciente incluido en la Fase III del estudio clínico que investiga el fármaco GSK2402968 (GSK968) en niños no hospitalizados con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como consecuencia de la falta del exón 51, ha iniciado el tratamiento. Este tipo de pacientes corresponde, exclusivamente, al 13% de los niños con DMD. El inicio de esta nueva fase confirma las informaciones anunciadas con anterioridad de continuar con las investigaciones.
En este estudio aleatorio, controlado con placebo, van a participar 180 pacientes, de 18 países diferentes, lo que le convierte en el ensayo clínico más avanzado en la actualidad que analiza esta rara enfermedad neuromuscular gravemente debilitante.
El estudio está concebido para valorar la eficacia y seguridad del GSK968, administrando —frente a placebo— el fármaco ,una vez por semana, 6 mg/kg durante 48 semanas, a niños no hospitalizados que padecen DMD. El principal criterio para valorar su eficacia es medir la función muscular mediante el test de marcha de 6 minutos.
«El inicio de la Fase III del estudio constituye un hito importante» —afirma el doctor Philippe Monteyne, jefe de desarrollo y director médico de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK. «En la actualidad, no existe ningún tratamiento autorizado para hacer frente a la DMD, una enfermedad que deja en silla de ruedas a los niños y que suele provocarles la muerte cuando alcanzan la edad adulta».
Por su parte, el doctor Giles Campion, director médico de Prosensa, ha comentado: «Estamos encantados con este avance. Es un paso más en nuestra lucha conjunta contra la enfermedad de Duchenne. Si los resultados de nuestro estudio son positivos, esperamos que se pueda autorizar como tratamiento para los miles de jóvenes de todo el mundo que padecen esta devastadora enfermedad».