La Agencia Europea del Medicamento (EMA) va a recibir este año unas 190 solicitudes de fármacos en investigación que optan a ser considerados 'medicamentos huérfanos' como tratamiento de una enfermedad rara, con lo que se batirá el récord de peticiones desde que en el año 2000 comenzara a funcionar el organismo encargado de otorgar esta distinción.Actualmente ya se han catalogado como medicamentos huérfanos unas 850 moléculas en investigación y cada año se suelen recibir más de 100 solicitudes con una tendencia en aumento que, en 2010, "batirá el récord" ya que en lo que va de año se han recibido unas 150 peticiones que ascenderán a 190 antes de llegar a 2011.
Según los expertos, esto es algo bastante atípico en estos diez años que defienden el interés que suscitan estas enfermedades en los laboratorios farmacéuticos ante los incentivos para el desarrollo que proporciona la Unión Europea. Entre ellas, destacan la exclusividad comercial de que disponen para estas moléculas (de 10 años, frente a los 7 años que tienen en Estados Unidos), la asistencia en la elaboración de protocolos, el acceso a procedimientos centralizados, exención de tasas y subvenciones para los ensayos clínicos que necesiten para su comprobar su eficacia. De las 850 designaciones sólo se ha autorizado la comercialización de 68 nuevas moléculas después de haber demostrado que aportan un valor terapéutico añadido. De éstas, el área terapéutica con más aprobaciones es la Oncología, ya que es donde hay más investigación y porque hasta el 20 por ciento de todos los cánceres son raros.
Por otro lado, el 30 por ciento de las designaciones son en medicamentos de alta innovación biotenológica y el 7 por ciento de terapias muy avanzadas, mientras que ya se han designado como huérfanos hasta 53 terapias génicas y unos 15 para tratamientos basados en terapia celular y tisular.