Investigadores del Princeton Neuroscience
Institute, desarrollaron nuevos promotores de genes, que actúan como
interruptores para activar la expresión de genes, durante largos períodos de
tiempo. Esta terapia génica es una estrategia prometedora para muchas
enfermedades, incluidos los trastornos que involucran al cerebro, como la
enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer. Para transportar genes a
las células, los científicos han diseñado virus seguros y que no causen
enfermedades. Uno de los virus comúnmente utilizados para esto es el virus
adenoasociado (AAV). Estos promotores ocupan mucho menos espacio que los
promotores existentes utilizados en la terapia génica, actual lo que permite el
transporte de genes más grandes o múltiples genes. Los nuevos promotores
también son duraderos, siendo menos propensos a la represión o la inactivación
que los promotores más comunes, por lo que los genes terapéuticos están activos
durante largos períodos de tiempo. Estos nuevos promotores trabajan con AAV,
así como con otros sistemas de administración de genes virales. Esta investigación
fue publicada hoy en la revista Molecular Therapy: Methods & Clinical
Development .