Niiki Pharma Inc. anunció los resultados internos del ensayo clínico de fase I de su producto líder, NKP-1339. NKP-1339 es una pequeña molécula orientada a la transferrina de primera clase que regula descendentemente el GRP78, un regulador clave del procesamiento de proteínas mal plegadas y un factor de supervivencia tumoral.
-Datos internos de fase I de NKP-1339
El ensayo de fase I se realiza en pacientes con tumores sólidos metastáticos resistentes a las terapias estándares. Antes del reclutamiento en el ensayo, todos los pacientes habían recibido múltiples terapias estándares y mostrado la progresión de la enfermedad en su último tratamiento. De los primeros 24 pacientes reclutados, seis pacientes (25%) mostraron actividad antitumoral, demostrada por la estabilidad de la enfermedad y/o regresión tumoral durante al menos 12 semanas.
De los seis pacientes que respondieron, un paciente con tumor carcinoide, un tumor neuroendocrino no pancreático (no-pNET), presenta regresión tumoral y continúa en terapia de NKP-1339 durante más de 70 semanas. Los otros cinco pacientes han experimentado una enfermedad estable de hasta 24 semanas con el tratamiento de NKP-1339. Estos pacientes tienen los siguientes tipos de tumor: un gastrinoma no-pNET, un cáncer colorrectal, dos cánceres pulmonares de célula no pequeña y un cáncer de principio desconocido.
El tratamiento de NKP-1339 ha sido bien tolerado hasta la fecha con efectos secundarios moderadamente tratables. Los efectos secundarios más comunes relacionados con el fármaco son fiebre de grado 1-2 y síntomas febriles moderados, que pueden evitarse con medicaciones estándares. La dosis tolerada máxima no se ha alcanzado y la escala de la dosis NKP-1339 continúa.
El ensayo está siendo liderado por el doctor Daniel Von Hoff, Virginia G. Piper Cancer Center Clinical Trials en Scottsdale Healthcare en asociación con el Translational Genomics Institute (TGen), y el doctor Howard Burris, director de Drug Development en el Sarah Cannon Research Institute (SCRI).
"Necesitamos nuevos tratamientos para pacientes con no-pNET. La actividad antitumoral de NKP-1339 observada en estos dos pacientes no-pNET es significativa. Esta actividad, junto con el perfil de efectos secundarios moderados, hace de NKP-1339 un nuevo tratamiento potencialmente prometedor para esta enfermedad", dijo el doctor Daniel Von Hoff.
"Es gratificante ver a alguien cuyo tumor ha sido resistente a otras terapias servir para esta terapia investigacional prometedora. El paciente ha recibido NKP-1339 durante más de un año y continúa aportándole beneficios", añadió el doctor Howard Burris.
"Estamos encantados con estos resultados internos que demuestran la actividad antitumoral de un solo agente de NKP-1339 en pacientes con cánceres avanzados refractarios para el tratamiento estándar", dijo la doctora Angela Ogden, jefa médica de Niiki Pharma Inc.
"Los resultados preliminares de este ensayo en progreso, que muestran la actividad antitumoral y el perfil de seguridad de NKP-1339, apoyan nuestros estudios preclínicos de que el fármaco se dirige a los tumores selectivamente y es activo frente a diferentes tumores. Estamos encantados de ver años de investigación dando sus frutos en colaboración con el equipo de Niiki Pharma", dijo el profesor Keppler, University of Vienna, inventor de NKP-1339.