Sylentis, empresa bio-farmaceútica del Grupo Zeltia, pionera en la investigación y desarrollo de nuevos fármacos basados en la tecnología del silenciamiento génico mediante ARN de interferencia (RNAi), ha presentado durante el Congreso Mundial del Glaucoma 2011, celebrado en París del 29 de junio al 2 de julio, dos estudios basados en sus investigaciones con RNAi.
Uno de los estudios detalla los datos del ensayo en fase I con su producto más avanzado en ensayos clínicos, el SYL040012, un novedoso tratamiento tópico para el glaucoma y la hipertensión ocular. En este estudio se evaluó la seguridad del producto en voluntarios sanos. SYL040012 fue administrado en gotas oftálmicas a 30 voluntarios con presión intraocular (PIO) normal. El ensayo se diseñó con dos períodos diferenciados, en el primer período se evaluó la seguridad con una sola dosis de producto en seis voluntarios sanos. En el segundo período, con 24 voluntarios sanos, se han administrado varias dosis ascendentes de producto (una sola administración diaria en uno de los ojos durante 7 días). Los resultados mostraron una excelente tolerancia local, no habiéndose detectado ninguna modificación de la superficie ocular o del iris. Además se observó una disminución de los valores de la PIO en la mayoría de los voluntarios sanos tratados.
El otro estudio presentado durante el congreso recoge los datos de eficacia in vitro e in vivo de las 24 dianas para el tratamiento del glaucoma que Sylentis tiene validadas y patentadas. Los diferentes siRNA para las dianas terapéuticas fueron validados en ensayos in vitro y se analizó su eficacia en modelos animales de conejos blancos de Nueva Zelanda normotensos e hipertensos. En los siRNAs administrados en los modelos animales se evaluó la máxima reducción de la PIO, la mayor duración del efecto en el tiempo y el potencial de los tratamientos a largo plazo. Estos resultados indicaron que diferentes secuencias de siRNA para diferentes dianas terapéuticas redujeron efectivamente la PIO, mostrando un efecto mucho más duradero que los medicamentos comerciales