Una molécula puede prevenir la enfermedad de Parkinson

Por Jesus Gutierrez @saludymedicina
 
Esta ha sido perfeccionada por científicos de la Universidad de Bath en el Reino Unido y tiene el potencial de convertirse en un fármaco para tratar esta mortal enfermedad neurodegenerativa.

La enfermedad de Parkinson se caracteriza por el plegamiento incorrecto de una proteína específica en las células humanas, donde se agrega y funciona mal. La proteína, alfa-sinucleína (αS), es abundante en todos los cerebros humanos.  Después de un plegado incorrecto, se acumula en grandes masas, conocidas como cuerpos de Lewy. Estas masas consisten en agregados de αS que son tóxicos para las células cerebrales productoras de dopamina, lo que hace que mueran. Es esta caída en la señalización de la dopamina la que desencadena los síntomas de la enfermedad de Parkinson, ya que las señales que se transmiten del cerebro al cuerpo se vuelven ruidosas, lo que lleva a los temblores distintivos que se observan en los pacientes.

Los esfuerzos anteriores para apuntar y desintoxicar la neurodegeneración inducida por αS han visto a los científicos analizar una vasta biblioteca de péptidos para encontrar el mejor candidato para prevenir el plegamiento incorrecto de αS. De los 209.952 péptidos examinados el péptido 4554W mostró el más prometedor, ya que inhibe la agregación de αS en formas de enfermedades tóxicas en experimentos de laboratorio en soluciones y en células vivas.

Este mismo grupo de científicos modificó el péptido 4554W para optimizar su función. La nueva versión de la molécula, 4654W (N6A), contiene dos modificaciones de la secuencia de aminoácidos parental y ha demostrado ser significativamente más eficaz para reducir el plegamiento incorrecto, la agregación y la toxicidad de αS. Sin embargo, incluso si la molécula modificada continúa teniendo éxito en los experimentos de laboratorio, aún faltan muchos años para la cura de la enfermedad.

Esta investigación también tiene implicaciones para la enfermedad de Alzheimer, la diabetes tipo 2 y otras enfermedades humanas graves en las que los síntomas se desencadenan por un plegado incorrecto de las proteínas.

La investigación fue publicada en el Journal of Molecular Biology.