Aceite sintético podría ayudar pacientes con enfermedad de Huntington

Una investigación preliminar muestra mejoras en la respuesta cerebral.Consumir un aceite sintético podría ayudar a normalizar el metabolismo cerebral de las personas con un trastorno hereditario e incurable del cerebro conocido como enfermedad de Huntington, sugiere un nuevo estudio de tamaño reducido.Unas dosis diarias de un aceite de triglicéridos conocido como triheptanoina (que diez pacientes de Huntington tomaron con las comidas) parecieron fomentar la capacidad del cerebro de utilizar la energía, señalaron los investigadores. Los investigadores también notaron mejoras en el movimiento y en las habilidades motoras después de un mes de terapia.El Huntington es una enfermedad letal provocada por la descomposición progresiva de las neuronas del cerebro. Tanto los autores del estudio como un experto externo advirtieron que los nuevos hallazgos son preliminares y que deben ser validados en estudios de mayor tamaño.El aceite de triheptanoina "puede cruzar la barrera hematoencefálica y mejorar el déficit de energía del cerebro" que es común en los pacientes de Huntington, señaló la autora del estudio, la Dra. Fanny Mochel, profesora asociada de genética del Hospital de la Universidad de Pitie-Salpetriere, en París."Sabemos que la mutación del Huntington está presente en el nacimiento, y una pregunta clave es por qué los síntomas no comienzan hasta los 30 o los 40 años de edad", planteó Mochel. "Significa que el cuerpo realiza una compensación durante muchos años hasta que comienza el envejecimiento. De forma que si podemos ayudar al cuerpo a compensar... quizá sea más fácil ver un retraso del inicio de la enfermedad en lugar de ralentizar el progreso de la enfermedad".El estudio aparece en la edición en línea del 7 de enero de la revista Neurology.Unos 30,000 estadounidenses presentan síntomas de Huntington, y más de 200,000 están en riesgo de heredar el trastorno, según la Asociación Americana de la Enfermedad de Huntington (Huntington's Disease Society of America).Todo hijo de un padre que tiene Huntington presenta una probabilidad del 50 por ciento de portar el gen defectuoso. El trastorno provoca movimientos descontrolados además de problemas emocionales, conductuales y del pensamiento. La muerte por lo general ocurre entre 15 y 20 años tras el inicio de los síntomas.Mochel y su equipo dividieron el estudio en dos partes. En la primera parte, usaron IRM cerebrales para analizar el metabolismo energético del cerebro de nueve personas con síntomas iniciales de Huntington y 13 personas sanas antes, mientras y después de observar unas imágenes que estimulaban al cerebro.El test se repitió un mes más tarde. En los que no tenían la enfermedad, el metabolismo cerebral aumentó durante la estimulación visual, y luego volvió a la normalidad. En los que sufrían de Huntington, no hubo cambios en su metabolismo cerebral, más bajo de lo normal, durante la estimulación visual.En la segunda parte, 10 personas con Huntington, entre ellos cinco participantes de la primera parte, tomaron el aceite de triheptanoina tres o cuatro veces al día. El aceite sin olor ni sabor contiene unos ácidos grasos especiales que se cree que proveen una fuente de energía alternativa al cerebro, dado que los pacientes de Huntington no metabolizan la glucosa de forma adecuada.Los participantes que habían consumido el aceite durante un mes se sometieron de nuevo a la prueba de estimulación visual, y los investigadores encontraron que su metabolismo cerebral era normal.Pero el estudio no contó con un control "ciego", lo que significa que los participantes y los investigadores sabían quién estaba tomando el aceite. Esto puede conducir a lo que se conoce como el efecto placebo, en que los pacientes reportan mejoras basadas en sus esperanzas."En un mes observamos cierta mejora [en las habilidades motoras], pero podría relacionarse con el placebo, dado que no hubo grupo de control", señaló Mochel.George Yohrling, director de asuntos médicos y científicos de la asociación del Huntington, dijo que la nueva investigación era "interesante", y anotó que el uso del aceite de triheptanoina parece ser seguro, ya que no provocó efectos secundarios significativos.Pero Yohrling señaló que "se trata de un estudio realmente pequeño y sin controles, no ciego, no aleatorio, que amerita ser repetido de forma más grande y concluyente".La próxima investigación de Mochel, que comenzará esta primavera, busca lograr eso. Incluirá a cien pacientes de Huntington en un estudio aleatorizado que comparará el aceite de triheptanoina con un placebo durante seis meses, antes de permitir a todos los pacientes tomar el aceite.Yohrling dijo que cree que la investigación actual más promisoria sobre el Huntington se enfoca en fármacos creados específicamente para dirigirse al trastorno y a la mutación genética. Este año marca un hito en la investigación sobre el Huntington, afirmó, porque el primer medicamento jamás creado específicamente para la enfermedad de Huntington se evaluará en seres humanos."Me interesa más y me da más esperanza el proceso de producción de los fármacos para la enfermedad de Huntington, que poco a poco resultará en muchos fármacos creados específicamente para esta enfermedad, y que no se usarán para el Huntington como coletilla", señaló.
Artículo por HealthDay, traducido por HispanicareFUENTES: Fanny Mochel, M.D., Ph.D., associate professor, genetics, Pitie-Salpetriere University Hospital, Paris, France; George Yohrling, Ph.D., director, scientific and medical affairs, Huntington's Disease Society of America, New York City; Jan. 7, 2015, online, NeurologyHealthDay(c) Derechos de autor 2015, HealthDay