Los
síntomas iniciales de la forma CLN2 de Batten, por el que se aprueba
este medicamento, por lo general incluyen retraso en el lenguaje ,
convulsiones y problemas de coordinación. Los niños afectados
también desarrollan problemas de pérdida de la visión y de las
habilidades motoras, incluyendo dificultad para caminar. Muchos
requieren una silla de ruedas al final de la infancia y a menudo no
sobreviven más allá de la adolescencia. La Enfermedad de Batten es
poco frecuente, que ocurre solo cuatro de cada 100.000 nacimientos en
los Estados Unidos. La cerliponase alfa es un fármaco de reemplazo
enzimático;su
ingrediente principal es una forma de la enzima humana TPP1, se
administra directamente en el líquido cefalorraquídeo por medio de
un depósito implantado quirúrgicamente. La FDA evaluo
para su aprobacion estudios clínicos que incluyeron 24 niños de 3 a
8años con enfermedad CLN2. Los efectos secundarios más comunes
incluyen fiebre, problemas del corazón, vómitos, convulsiones,
dolor de cabeza e irritabilidad.