Aprueban Nuevo Medicamento para Tratar la Fenilcetonuria

El Pegvaliase-pqpz ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para tratar la fenilcetonuria, comúnmente llamada PKU. Las personas con este raro y grave trastorno hereditario no pueden descomponer el aminoácido fenilalanina, que se encuentra en muchos edulcorantes y alimentos que contienen proteínas. La seguridad y eficacia del fármaco se evaluó en estudios clínicos en los que participaron personas con altas concentraciones de fenilalanina en sangre. Los efectos secundarios más comunes de la terapia de sustitución enzimática fueron reacciones en el lugar de la inyección, reacciones de hipersensibilidad similares a las alérgicas, dolor en las articulaciones, dolor de cabeza, picazón en la piel, náuseas, mareos y dolor abdominal. La etiqueta del medicamento advierte de un riesgo menos común de anafilaxia potencialmente mortal, que la  FDA dijo que ocurría con mayor frecuencia cuando la dosis aumentaba durante el primer año de tratamiento. El Fármaco será comercializado con el nombre de Palynziq.