Crean el Primer Prion Humano Artificial

Los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad Case Western Reserve han sintetizado el primer prión artificial humano, para combatir una enfermedad cerebral que hasta ahora ha eludido el tratamiento y la cura. Los nuevos hallazgos se publican en la revista Nature Communications. Los priones son proteínas que se han plegado incorrectamente y se pueden unir a proteínas vecinas normales en el cerebro, lo que desencadena un efecto dominó que causa agujeros microscópicos, convirtiendo el cerebro en una esponja, lo que resulta en un deterioro progresivo, demencia y muerte segura. Existen numerosos tipos de enfermedades priónicas en humanos; la más común es la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD). Por qué y cómo se produce el plegamiento de priones humanos ha sido un misterio que el equipo de investigación de Case Western Reserve puede haber resuelto con sus nuevos hallazgos. Los investigadores obtuvieron un nuevo prión humano altamente destructivo a partir de una proteína de prión humano genéticamente modificada expresada en la bacteria E. coli. También descubrieron un cofactor esencial conocido como gangliósido GM1, una molécula celular que modula la señalización de célula a célula, que desencadena la replicación infecciosa y la transmisión de enfermedades basadas en priones. Este hallazgo eleva la esperanza de nuevas estrategias terapéuticas que usan medicamentos análogos con efecto inhibidor o bloqueador en la replicación de priones humanos.