Descubren un tratamiento para el Síndrome de Wolfram

El síndrome de Wolfram, es una enfermedad degenerativa progresiva que se caracteriza por la aparición de diabetes en la infancia o, en la adolescencia, síntomas psiquiátricos, pérdida de visión, sordera e incontinencia. El nuevo estudio publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences confirmo que cuando la proteína Wolframina se afecta en las células del páncreas, la señalización del calcio intracelular se altera y esto reduce la viabilidad celular y reduce la secreción de insulina, lo que a su vez desencadena los síntomas debilitantes de la enfermedad.
En un modelo celular carente de Wolframina, los científicos midieron el calcio intracelular y apreciaron que la señalización del calcio, así como las funciones celulares dependientes del calcio, particularmente la secreción de insulina y la viabilidad celular, fueron interrumpidas. Los investigadores probaron varios compuestos para determinar su eficacia en la restauración de la señalización del calcio y mejorar las funciones celulares, y encontraron dos medicamentos que funcionaron .Ellos fueron el  ibudilast y la calpaína. .
El equipo comenzará un estudio con ratones en los próximos seis meses para confirmar aún más la efectividad de los medicamentos para corregir la señalización de calcio y prevenir la progresión del síndrome de Wolfram. Si los resultados del estudio en animales son prometedores, los investigadores, podrían pasar rápidamente a los ensayos en humanos.