El CHMP recomienda a la UE la aprobación de Signifor®, fármaco de Novartis en estudio para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Cushing

El Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva sobre Signifor® (SOM230, pasireotida) para el tratamiento de la enfermedad de Cushing. Actualmente en la Unión Europea (UE) no se dispone de fármacos aprobados para la enfermedad de Cushing, un trastorno endocrino debilitante causado por el exceso de cortisol en el organismo debido a la presencia de un tumor hipofisario.
"Estamos muy satisfechos con la decisión del CHMP de apoyar el uso de pasireotida en la Unión Europea”, dijo Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncología. “Ahora estamos un poco más cerca de poder ofrecer a los pacientes europeos el primer tratamiento médico aprobado para la enfermedad de Cushing”.
En la UE, por lo general la Comisión Europea sigue las recomendaciones del CHMP y adopta su decisión final en los tres meses posteriores a su recomendación. La decisión será aplicable a los 27 estados miembro de la UE, junto con Islandia y Noruega. Pasireotida ha sido designado medicamento huérfano para la enfermedad de Cushing, una enfermedad que en la UE afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas, el umbral para la consideración de huérfano.
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del ensayo PASPORT-CUSHINGS (PASireotide clinical trial PORTfolio - CUSHING'S disease), el mayor estudio aleatorizado en fase III diseñado para evaluar un tratamiento médico en pacientes con enfermedad de Cushing.
En este estudio los pacientes fueron asignados de forma aleatoria al tratamiento con una inyección subcutánea de pasireotida a dosis de 900µg y 600µg, dos veces al día. El objetivo principal del estudio, la normalización de la concentración de cortisol libre urinario (CLU), factor clave del control bioquímico de la enfermedad, fue positivo en el grupo de 900µg.
A los seis meses de tratamiento, los niveles de CLU se normalizaron en el 26,3% y en el 14,6% de los pacientes que recibieron las dosis de 900µg y 600µg de pasireotida dos veces al día, repectivamente. Los resultados confirmaron la durabilidad del efecto tras 12 meses de tratamiento. Los niveles de CLU promedio se redujeron, las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Cushing mejoraron, registrándose una reducción de la presión arterial, del colesterol total, del peso y del índice de masa corporal.
Los acontecimientos adversos (AA) registrados con más frecuencia (>10%) con pasireotida por los investigadores fueron diarrea, náuseas, hiperglucemia, colelitiasis, dolor abdominal, diabetes mellitus, reacciones en el lugar de la inyección, fatiga y aumento de los niveles de hemoglobina glicosilada (HbA1c), siendo la mayoría de eventos de grado 1-2. El perfil de tolerabilidad de pasireotida fue similar al de otros análogos de la somatostatina, salvo por una mayor incidencia de hiperglucemia.