El Estado emprendedor y los medicamentos huérfanos

Mariana Mazzucato es autora del libro ‘Estados Unidos: el Estado Emprendedor’. En él, Mazzucato trata de combatir la percepción de los Estados Unidos como el arquetipo de la innovación para la creación de riqueza por parte del sector privado. Al contrario, Mazzucato argumenta que el estado se ha involucrado en una toma de riesgos a escala masiva para favorecer la innovación. Aunque menciona cuatro ejemplos, me centraré en la Ley de Medicamentos Huérfanos (Orphan Drug Act) de 1983. Los otros tres ejemplos son DARPA, SBIR y la Iniciativa Nacional Nanotecnológica.

En 1962 se aprobó la enmienda Keufaver-Harris a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. Esta enmienda introdujo la necesidad por parte de las empresas farmacéuticas de presentar pruebas de la eficacia del medicamento, sometiéndolos a rigurosos estudios científicos, como requisito para su comercialización. Además, la publicidad del medicamento debía exponer de manera precisa la información sobre efectos secundarios. La enmienda fue respuesta a la tragedia del Contergan (cuyo principio activo era la talidomida). Miles de niños vinieron al mundo con malformaciones de nacimiento porque sus madres habían utilizado talidomida como sedante durante el embarazo. La respuesta de las empresas farmacéuticas fue centrarse en el desarrollo de tratamientos para enfermedades más comunes.

Se define una enfermedad rara en Estados Unidos como aquella que afecta a menos de 200.000 personas. Dado el reducido tamaño de este mercado, son necesarios incentivos financieros para evitar que los medicamentos potenciales queden “huérfanos”. La ley incluye incentivos fiscales, subsidios cínicos y para I+D, aprobación administrativa del medicamento por la vía rápida y fuertes derechos intelectuales y de marketing para todos esos productos que traten enfermedades raras. Esta protección permite que pequeñas empresas modernicen sus plataformas tecnológicas hasta el punto de jugar un papel importante en la industria bio-farmacéutica. De hecho, los medicamentos huérfanos impulsaron a algunas de las mayores empresas del sector, como son Genzyme, Biogen, Amgen y Genentech. Desde que se aprobó la ley en 1983, 370 de los 2346 medicamentos diseñados han obtenido aprobación para su comercialización.

Esta medida tuvo una gran recepción no solo por las pequeñas empresas biotecnológicas, sino también por las Big Pharma. El 61% del beneficio por producción de las seis mayores empresas del sector viene de las ventas de medicamentos huérfanos. Si en este cálculo se incluyen además los derivados de siguiente generación que son también considerados huérfanos, el porcentaje sube al 74%. Cuando se compara el crecimiento en ventas entre medicamentos huérfanos y comunes, resulta que los huérfanos empezaron antes su crecimiento y se sitúan por encima de los ‘blockbusters’ comunes.

El desarrollo de medicamentos huérfanos puede llegar a ser tan beneficioso porque, una vez desarrollado, el medicamento puede ser utilizado contra más de una indicación. Sin embargo, todas ellas gozarán del reconocimiento como medicamento huérfano, con las ventajas que esto supone. Un ejemplo de ello es el medicamento Gleevec de Novartis que, con cinco indicaciones, tuvo unas ventas de $4.3 billones.

El papel del gobierno no se limitó a la aprobación de la ley. Se animó a las Big Pharma a unir esfuerzos y compartir información con empresas biotecnológicas más pequeñas, y este esfuerzo dio tanto resultado que ahora es difícil distinguirlas.

El Parlamento Europeo aprobó su propia regulación ((EC) No 141/2000) el 16 de diciembre de 1999. Esta regulación define la enfermedad rara como aquella que afecta a menos de 5 personas por cada 10,000 en la Unión Europea. Entre otros incentivos como seminarios internacionales o la exención de tasas de aprobación, el más importante en el marco de la regulación europea son 10 años de exclusividad en la comercialización del medicamento. En el siguiente gráfico podemos ver que el número de medicamentos denominados huérfanos en la Unión Europea también está creciendo desde el año 2000.

La perspectiva de Mazzucato no se enfrenta a lo innegable: la sociedad estadounidense es emprendedora y es culturalmente común crear y desarrollar tu propio negocio. Sin embargo, añade que el estado asume también un papel emprendedor mediante la inversión en áreas radicalmente nuevas. Desde financiación inicial cuando el capital riesgo se negaba a invertir a la puesta en marcha de actividad innovadora en el propio sector privado. Esta actividad innovadora en concreto no habría tenido lugar de no ser porque se fijaron esas estrategias como objetivos de las políticas públicas. Para ella, una economía altamente interconectada, con ciclos de retroalimentación entre individuos y organizaciones, es un requisito básico para la innovación porque permite compartir y expandir los límites del conocimiento.