El óptimo proceso diagnóstico y la adherencia al tratamiento, claves del futuro terapéutico de los pacientes con Síndromes Mielodisplásicos (SMD)

Los síndromes mielodisplásicos, enfermedades que se caracterizan por la incapacidad de la médula ósea de producir células sanas por causa de predisposiciones genéticas, quimioterapia previa, radiación, exposición a sustancias químicas tóxicas o infecciones víricas, son ya una de las neoplasias hematológicas más frecuentes, junto con el mieloma múltiple y la leucemia linfática. Por ello, para analizar la importancia de su correcto diagnóstico y tratamiento, hematólogos de toda España se dan cita hoy en la "II Reunión de Otoño del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos", que se celebra en Madrid con la colaboración de Novartis.
Según explica el doctor Guillermo Sanz, presidente del Grupo y jefe de la Sección de Hematología Clínica del Servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, "tanto el correcto y precoz diagnóstico, que requiere una profunda experiencia y la realización de técnicas de gran complejidad, como el manejo de la enfermedad son fundamentales. De manera que si el proceso diagnóstico es óptimo y el tratamiento se adapta a las características particulares del paciente y de la enfermedad puede prolongarse de forma significativa la supervivencia de los pacientes".
En España se diagnostican cada año alrededor de 3.000 nuevos casos y, aunque pueden aparecer a cualquier edad, son más frecuentes en personas de edad avanzada, siendo la enfermedad hematológica más común en adultos mayores de 60 años, frente a menos del 10% de prevalencia en menores de 50 años. Así, los síndromes mielodisplásicos (SMD) tienen una incidencia anual de 2 – 5 casos por 100.000 habitantes y año, aumentando con la edad, hasta llegar a más de 30 casos por 100.000 habitantes y año en la población mayor de 80 años. "Una incidencia que", como añade el doctor Sanz, "ha aumentando en los últimos años y se prevé que los siga haciendo debido al mayor conocimiento de estas enfermedades y, en consecuencia, de un mejor diagnóstico, al progresivo envejecimiento de la población, así como a la creciente aparición de síndrome mielodisplásicos secundarios a quimioterapia y radioterapia previas".
Por término medio, la supervivencia de estos pacientes se estima en 4 – 5 años, "pero es muy variable, dependiendo de múltiples factores como la edad del paciente, la cifra de células más inmaduras en la médula ósea, lo que llamamos blastos, las alteraciones citogenéticas presentes, el tratamiento que requieren y el desarrollo de sobrecarga de hierro", señala este experto. "Aunque, sin duda, el hierro es uno de los grandes problemas a los que se enfrentan los pacientes con síndromes mielodisplásicos, cuyo tratamiento requiere transfusiones de sangre con frecuencia, y en las que es importante tratar la sobrecarga de hierro como un posible riesgo asociado, ya que existen evidencias del peligro que representa tanto para la calidad de vida del paciente, como en el riesgo de mortalidad precoz", añade.
-Mejoras en la adherencia terapéutica
Aunque hay pacientes con Síndrome Mielodisplásico que antes de iniciar las transfusiones ya presentan unos depósitos altos de hierro debido a anomalías genéticas u otras causas, es alrededor de 20 transfusiones cuando es evidente una concentración alta de hierro. "Por ello, es necesario controlar periódicamente en estos pacientes el nivel de sobrecarga férrica", afirma el doctor Sanz.
Mediante el tratamiento quelante, un agente se une al hierro del organismo y de los tejidos y ayuda a eliminarlo a través de la orina y/o de las heces. "En este sentido", comenta el doctor Sanz, "la duración del tratamiento quelante está en función de los requerimientos transfusionales, de la gravedad de la sobrecarga y de la eficacia del quelante, aunque en general esta terapia tiene que ser a largo plazo".
El tratamiento quelante estándar requería infusiones cada noche que se administraban mediante una aguja y una bomba de infusión, y que con frecuencia duraban 8-12 horas durante 5-7 noches a la semana mientras el paciente siguiera recibiendo transfusiones de sangre o tuviera un exceso de hierro en el organismo. "Sin embargo, hoy en día", explica el doctor Sanz, "la disponibilidad de un tratamiento quelante oral, que aporta más comodidad para los pacientes y, en consecuencia, hace que el seguimiento y cumplimiento de la terapia sean mejores y éstos dispongan de una mejor calidad de vida. En cualquier caso, el correcto diagnóstico y tratamiento de la sobrecarga férrica favorecerá una menor morbilidad y mortalidad del paciente".
"Una mejora", continúa, "que unida a los notables avances durante los últimos años, están permitiendo desvelar las anomalías moleculares y los mecanismos de producción de los síndromes mielodisplásicos, facilitar el diagnóstico preciso del proceso, precisar el pronóstico individual del paciente y su probabilidad de respuesta a un determinado tratamiento, ofreciéndonos por primera vez fármacos capaces de prolongar la supervivencia de los pacientes. Además, permitirán en un futuro no lejano desarrollar nuevos compuestos dirigidos a dianas específicas que sean capaces de alterar el curso natural de la enfermedad", indica el doctor Sanz.