Estrategias Genéticas para tratar Enfermedades Neurometabólicas

Una revisión publicada en Human Gene Therapy realizada por investigadores del Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center (Boston, MA) y la University of Padova (Italia), describe las características necesarias para que una terapia génica para tratar enfermedades neurometabólicas tenga éxito. Los investigadores se centran en particular en el desarrollo de enfoques basados ​​en genes para tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), la leucodistropía metacromática (MLD), las mucopolisacaridosis (MPS) y las liposuscinosis ceroides neuronales (NCL). Identificaron la microglia como la clave en el desarrollo de enfermedades neurodegenerativas hereditarias y por lo tanto, como objetivo importantes para lograr la eficacia terapéutica en las estrategias basadas en genes. Este avance surgió de la idea de utilizar la alteración genética de las células madre de la médula ósea para curar enfermedades dentro del cerebro, utilizando la microglia como vehículo. Esta plataforma ha traído esperanza a muchas familias con enfermedades previamente incurables.