Expertos debaten en Madrid las novedades en el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI)

La PTI es una enfermedad autoinmune caracterizada por el descenso de plaquetas que ocasiona que, en los casos más graves, los pacientes tengan hemorragias y vean limitada su actividad normal. Según el doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe de sección de la Unidad de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz, se estima que existen unos 5.000 casos en España.
Se ha celebrado en Madrid la reunión “Nuevas perspectivas en el manejo de la PTI Crónica”, coordinada por GlaxoSmithKline (GSK) y con el aval científico de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), en la cual se han tratado los principales avances en su manejo en el último año.
La Jornada ha contado con la participación del doctor James Bussel, director del Centro para las Enfermedades Plaquetarias, de la Fundación sobre Cáncer y Enfermedades Sanguíneas Pediátricas del Hospital Presbiteriano de Nueva York y del Weill Cornell Medical College; se trata de uno de los investigadores más importantes a nivel mundial en PTI, que ha participado en el desarrollo de las últimas moléculas aprobadas y en la planificación de las líneas de investigación en hematología en Estados Unidos  junto con las autoridades sanitarias. Asimismo, durante la reunión se han debatido la gestión del valor de las nuevas tecnologías en tiempo de crisis y cómo esta puede afectar a la atención a los pacientes.
Según el doctor Miguel Ángel Sanz, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia y miembro de la SEHH, “la novedad que ha cambiado radicalmente el tratamiento de la PTI es la incorporación de los fármacos trombopoyéticos, diseñados para ejercer una función similar a la de la trombopoyetina, que estimula la producción de plaquetas”.
Uno de estos agentes trombopoyéticos es eltrombopag, de GSK, que compensa la destrucción de plaquetas provocada por la enfermedad en aproximadamente un 80% de los pacientes que no habían respondido previamente a otras terapias.
Eltrombopag, además de favorecer la recuperación de la cifra de plaquetas se administra por vía oral, lo cual facilita el tratamiento y permite un ajuste más sencillo para pacientes y médicos, cuya principal ventaja, según el doctor Sanz, es que “funcionan en una altísima proporción de pacientes refractarios a tratamientos convencionales, con un alto perfil de seguridad y reducida toxicidad”.
-La PTI, una enfermedad relativamente frecuente
El conocimiento de los mecanismos de la PTI está experimentando notables cambios en los últimos años. Además de la idea tradicional de la existencia de una mayor destrucción de plaquetas, hoy se sabe que hay también una menor producción de las mismas (un defecto de la trombopoyesis).
El doctor Sanz señala que se trata de una enfermedad relativamente frecuente -se detectan aproximadamente 100 nuevos casos de PTI por cada millón de habitantes cada año-. Por otra parte, esta enfermedad se caracteriza muchas veces por no presentar síntomas clínicos: “de cada 100 casos anuales, solo una cuarta parte de los pacientes tiene una cierta gravedad, el resto se mantiene en niveles aceptables. El efecto en la calidad de vida de ese porcentaje se da porque sufren hemorragias y tienen que visitar muy frecuentemente el hospital”.