Fármaco experimental restaura células productoras de insulina

Un estudio del equipo de epigenética humana de la Universidad de Monash en Melbourne, Australia, descubrió que el fármaco en investigación GSK-126 puede potencialmente restaurar las células beta productoras de insulina en pacientes con diabetes tipo 1 al inhibir el EZH2 pancreático.

La enzima EZH2 inhibe los genes responsables del desarrollo de las células beta productoras de insulina, por ello los investigadores plantearon la hipótesis de que el bloqueo de la actividad de EZH2 podría restaurar la producción de insulina. Examinaron el efecto del inhibidor altamente selectivo de EZH2 GSK-126 en genes específicos relacionados con la producción de insulina utilizando tejidos pancreáticos humanos ex vivo de tres donantes, dos no diabéticos y uno con diabetes tipo 1.

Cuando los investigadores analizaron el páncreas del donante con diabetes Tipo 1, como se esperaba, notaron una destrucción absoluta de las células beta. Los genes que regulan el desarrollo de las células beta y la producción de insulina en estas células pancreáticas fueron silenciados.

Los investigadores descubrieron que la estimulación de las células pancreáticas con GSK-126 podría restaurar los genes distintivos responsables del desarrollo de las células progenitoras pancreáticas en células beta productoras de insulina. Observaron que GSK-126 también restauró la expresión del gen de la insulina en las células extraídas del donante con diabetes tipo 1, a pesar de la destrucción absoluta de las células beta. El estudio es el primer ejemplo informado de restauración de la transcripción del gen de la insulina y proporciona una fuerte evidencia de la regeneración de las células beta.

Al evitar el uso de células madre embrionarias, los autores del estudio también evitaron las preocupaciones éticas que comúnmente se asocian con tales técnicas. Otra ventaja de este posible tratamiento para la diabetes es que es "menos vulnerable a los riesgos asociados con el trasplante de órganos o islotes.

El estudio aparece en la revista Nature.