Nueva droga Objetivos en la leucemia mieloide crónica resistente al tratamiento
Ponatinib ayuda a pacientes con leucemia mieloide crónica con resistencia a las enfermedades en una fase I de ensayos clínicos presentados en la Sociedad Americana de Hematología 52a reunión anual en Orlando
La LMC es impulsado por un cromosoma anormal que crea un gen híbrido llamadoBCR-ABL que produce una proteína que causa la enfermedad y los combustibles.Esta anormalidad se llama cromosoma Filadelfia, ya que fue descubierto por los científicos en esa ciudad.
Sólo la mitad de los pacientes con LMC sobrevivió a la marca de cinco años.Imatinib, conocido como Gleevec, cambió todo eso. Los científicos de la OregonHealth Sciences University descubrió el efecto del medicamento en la LMC y trabajó con Novartis, propietario de la droga, el desarrollo de Gleevec. Los ensayos clínicos se realizaron en gran medida en el MD Anderson.
El resultado: 90% de los pacientes sobrevive cinco años. Sin embargo, algunos pacientes tienen la enfermedad volverse resistente a la droga. Y para aquellos con una mutación llamada T315I, el fármaco no funciona. Esto era cierto para los medicamentos de segunda generación - nilotinib (Tasigna) de Novartis y dasatinib(Sprycel) de Bristol-Myers Squibb.
Un nuevo medicamento experimental llamado ponatinib parece golpear todas las versiones de la LMC. Jorge Cortés, MD, profesor en el Departamento deLeucemia en el MD Anderson, presentó los resultados de la Fase I por la mañanaen la Sociedad Americana de Hematología de la reunión anual en Orlando.
Desarrollado por ARIAD Farmacéutica, ponatinib despejó las células de CML de lasangre en 30 de los 32 pacientes en la etapa crónica, a principios de laenfermedad. Todos los 11 pacientes en fase crónica con T315I había de que la respuesta hematológica. Ocho tuvieron una respuesta citogenética completa, lo que significa ausencia de células malignas en la médula ósea.
"Ponatinib parece estar llenando el vacío que había para los pacientes que ahora no tienen buenos tratamientos izquierda", dice Cortés. "Estamos muy alentados por estos resultados tan fuertes en la fase de ajuste y que han iniciado un estudio pivotal de Fase II de desarrollo clínico".