Un nuevo estudio publicado en el New England Journal of Medicine describe un tratamiento de terapia génica para la anemia de células falciformes. El tratamiento implica la edición genética de precisión para apuntar a una parte clave del ADN. Los primeros resultados del estudio son prometedores y se observaron reducciones en los ataques de dolor y otros síntomas en los pacientes.
La anemia de células falciformes afecta principalmente a personas de ascendencia africana, sudamericana o mediterránea. La enfermedad provoca glóbulos rojos pegajosos y de forma anormal, que pueden bloquear el flujo sanguíneo y provocar "crisis" de dolor y daño a los órganos. Hay medicamentos disponibles para aliviar el dolor y prevenir complicaciones en la anemia de células falciformes, pero algunos pacientes no responden bien a ellos. Para esos pacientes, un trasplante de células madre es la cura potencial, pero encontrar un donante compatible es un desafío.
La terapia génica puede ser la única opción para los pacientes que no pueden encontrar un donante adecuado para un trasplante de células madre esto implica modificar genéticamente las células madre de la médula ósea de un paciente. Se pueden utilizar diferentes técnicas para modificar genéticamente las células madre, incluido el uso de un virus o la herramienta CRISPR-Cas9.
La terapia génica descrita en el estudio se centró en recrear una alteración genética que permita la producción de hemoglobina fetal.
Todavía quedan preguntas sin respuesta sobre la eficacia y los efectos a largo plazo de la terapia génica para la anemia de células falciformes. La aceptación por parte de los pacientes de la terapia génica y los costos asociados con ella también son consideraciones importantes. El costo de la terapia génica podría oscilar entre 2 y 3 millones de dólares, sin embargo, la terapia génica tiene el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes y reducir la necesidad de otros tratamientos.
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