Las curas genéticas y multimillonarias son la nueva era

Las enfermedades intratables prometen un alivio a largo plazo con las nuevas curas genéticas y de alto costo. Las aseguradoras no tienen en sus planes acceder a estos costos millonarios de las terapias génicas. A diferencia de la gran mayoría de los medicamentos, que únicamente alivian síntomas, estas terapias abordan la causa subyacente de la enfermedad. Con estos tratamientos se han aliviado casos graves en pacientes que, caso contrario, tendrían tratamientos eternos o dolorosos.

Pipe, hematóloga del Sistema de Salud de la Universidad de Michigan, habló sobre el trabajo que se vienen haciendo en hemorragias graves. Para la doctora “ya no tienen que pensar en su hemofilia”, sobre los pacientes. La hematóloga entiende que “para todos los efectos, esto parece una cura”. Hemgenix es el nombre de la terapia que obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. El 22 de noviembre obtuvo el beneplácito para tratar a pacientes con hemofilia B severa. CSL Behring, tras la aprobación, comenzó la comercialización del medicamento. Su valor: 3.5 millones de dólares la dosis, lo que la transformó en la droga más cara del mundo.

Las curas genéticas y su alto costo

Pipe dejó en claro que, aquellos que formaron parte del estudio de investigación no tuvieron que pagar por la terapia. Sin embargo, tanto los futuros pacientes como sus aseguradoras deberán hacerlo. Todavía no ha quedado claro si esta dosis única durará para toda la vida. Pipe ha informado que algunos pacientes, con dosis hace más de 10 años, todavía mantienen sus hemorragias a raya. Para los expertos en terapia génica, el precio no es una sorpresa.

Para Nicole Paulk, profesora asistente de terapia génica en la Universidad de California, San Francisco, estamos ante “un precio muy justo”. Varios especialistas en la materia entienden que estos valores, para las curas genéticas, se encuentran dentro de lo razonable y esperado. Para Len Valentino, hematólogo y director ejecutivo de la Fundación Nacional de Hemofilia, el precio es un hito para los pacientes. Particularmente, porque esta hemofilia B puede llevar a dolores intensos y problemas de movilidad con el tiempo.

Una enfermedad severa y para atacar

La hemofilia B es causada por una mutación de un gen llamado F9. Este defecto detiene la producción de una proteína esencial necesaria para la coagulación de la sangre llamada Factor IX. Valentino entiende que la prevención de esas hemorragias, que produce la enfermedad, puede tener un gran efecto en la vida de un paciente. Con este tratamiento se terminarían las infusiones regulares que, hoy en día, reciben los pacientes con esta enfermedad.

“Un paciente con hemofilia B grave podría necesitar inyecciones de concentrado de factor de coagulación dos o tres veces por semana durante toda su vida. Esa es una carga importante”, expresó Valentino. Un estudio de costos, llevado adelante en 2016, plantea un costo por infusiones de más de cuarto millón de dólares al año. En cuanto que, para el 2021, ese valor había escalado por encima de los 300 mil dólares anuales.

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