Las nuevas y prometedoras terapias en medicina

La medicina es una ciencia que progresa de manera continua y gracias a estos avances nuestra esperanza de vida aumenta a lo largo de los años. Nuestra esperanza de vida actual de 85 años aumentará a 100 años dentro de unos años. Sin embargo, hace unos siglos era de 50 años.

Gracias a estos avances en medicina se curarán enfermedades como el cáncer, varias enfermedades autoinmunes, diferentes casos de artrosis, recuperarán la vista ciegos por retinopatías y degeneraciones maculares, etc.

Estas terapias a las que me refiero son las siguientes:

• Terapia génica.
• Terapia regenerativa con células madre.
• Bioimpresión de tejidos en 3 dimensiones.
• Lentillas biónicas.
• Nuevas vacunas.
• Obtención de nuevas moléculas congeladas.

En este artículo hablaré de las tres primeras.

La dotación genética de una célula puede ser modificada mediante la introducción de un gen normal que sustituya el gen defectuoso.

La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético que permita editar o modificar la información genética del paciente para prevenir o curar enfermedades genéticas.

Se puede realizar de 3 maneras:

• Por inserción génica en la que se introduce en las células una versión normal de un gen defectuoso sin modificar éste.
• Mediante modificación génica en la cual el gen defectuoso se normaliza por medio de mutaciones.
• O por sustitución del gen defectuoso por uno normal. Intenta transmitir la versión correcta de un gen defectuoso que es el que está causando la enfermedad.

La terapia génica se puede aplicar mediante diferentes estrategias:

• Estrategia in situ: consiste en introducir el gen reparador directamente en el órgano enfermo.
• La estrategia ex vivo: consiste en extraer las células que debemos reparar de un paciente para manipularlas genéticamente en un laboratorio y cuando estén modificadas y normalizadas introducirlas en el organismo del sujeto.
• Estrategia in vivo: consiste en introducir directamente el gen corrector en el organismo del sujeto afectado para que este alcance el punto a tratar.

Los vectores son los vehículos que transportan el material genético a millones de células del sujeto tratado. Tiene que reunir las siguientes características: ser inocuo, reproducible y estable, permitir la inserción del gen introducido en las células diana, reconocer y actuar sobre las células específicas y regular la expresión del gen terapéutico. Solo se pueden integrar en células con capacidad para replicarse lo que restringe su uso.

Entre éstos se citan:

• Retrovirus: son una clase de virus que se componen de una sencilla cadena de ARN. Durante su ciclo vital el virus se transcribe en una molécula bicatenaria de ADN gracias a la transcriptasa inversa.
• Adenovirus: son un conjunto de virus con cadena doble de ADN. Los vectores de adenovirus son más grandes y complejos que los de los retrovirus. Se pueden producir en grandes cantidades y transfieren el material genético de manera muy eficaz a las células de los tejidos afectados.
• Los virus adenoasociados constan de una sencilla cadena de ADN lineal. Son capaces de expresarse a largo plazo y son virus no patógenos que no desencadenan respuestas inmunes.
• Los herpesvirus son virus que contienen una doble cadena de ADN lineal y permiten insertar grandes cantidades de ADN en el genoma de la célula sin efectos patógenos durante largo tiempo pero tienen el inconveniente de que poseen efectos linfoproliferativos.

Otros vectores no víricos son:

• El bombardeo de partículas de ADN con una pistola que de manera eléctrica descarga los genes hacia el tejido objeto de tratamiento. Se pueden usar tanto en técnicas in vivo como in vitro.
• Inyección directa del ADN sobre las células del tejido objeto de tratamiento. Tiene el inconveniente de su corta duración.

Hay otra modalidad de terapia génica que consiste en la modificación de la cadena de ADN defectuosa que genera una enfermedad. Esta técnica de terapia génica se emplea para tratar las enfermedades hereditarias de origen mitocrondrial como la neurpatía óptica hereditaria, la deficiencia del complejo piruvato deshidrogenasa y otras.

Las aplicaciones de la terapia génica son para tratar el cáncer, corrigiendo las mutaciones del ADN canceroso que generan proliferación de células cancerosas y metástasis. Transforman la célula cancerosa en célula normal mediante mutaciones genéticas. Tratamiento de enfermedades congénitas hereditarias, tratamiento de cardiopatías, diabetes, enfermedades neurodegenerativas y otras enfermedades.

Terapia celular con suministro de células madre

Todas las células de un organismo proceden de una célula primigenia o zigoto. Este se divide en varios tipos de células diferentes convirtiéndose en células madre embrionarias, esta especialización bioquímica y diferencial que da lugar a varios linajes celulares se debe a la manifestación de su material genético. A medida que se diferencian y se convierten en las células específicas del organismo adulto y van perdiendo su capacidad de proliferación y diferenciación originándose las células madre adultas. Las células madre adultas se obtienen de la médula ósea, sangre periférica y zonas vascularizadas del tejido adiposo y las células madre embrionarias se obtienen de la donación de embriones obtenidos por reproducción asistida.

También se pueden obtener las células madre adultas porque las células de nuestros órganos conservan en su interior la información genética para dar lugar a un organismo completo. Estas células pueden reprogramarse en células madre con la introducción de genes que modifiquen su potencial para diferenciarse y multiplicarse.

Ejemplo: para tratar la artrosis de la rodilla se inyectan células mesenquimales en la cavidad rotulinana que posteriormente se diferencian en células cartilaginosas capaces de regenerar el cartílago artrósico, reemplazando las células artrósicas por células cartilaginosas normales.

La terapia regenerativa con células madre adultas tiene ventajas sobre las embrionarias en que se pueden obtener de las propias células del paciente que necesita tratamiento lo cual evita problemas de rechazos inmunológicos, legales por utilizar células de embriones de otras personas y posibles proliferaciones tumorales.

Otra alternativa es la transferencia nuclear o clonación en la que el núcleo del óvulo es sustituido por el de la célula somática. Un grupo de investigadores estadounidenses obtuvo el primer embrión clonado a partir de células humanas de la piel. La idea del futuro es la de obtener células madre a partir de los embriones clonados de los propios pacientes que no produzcan rechazo para tratar enfermedades incurables.

Sus aplicaciones son para tratar las enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, Parkinson, tratamiento de enfermedades oculares como retinopatías, ulceras corneales, regeneración del cristalino en cataratas, regeneración de células beta pancreáticas para tratar la diabetes, regeneración del músculo cardíaco en isquemias e infartos miocárdicos, artrosis de rodillas de vértebras lumbares y cervicales con hernias discales y enfermedades de la piel.

Bioimpresión de tejidos en 3 dimensiones

Reproducción de tejidos con bioimpresoras en 3D para las quemaduras y otros tejidos dañados.

Las revista Nature ha publicado que científicos de USA han fabricado una bioimpresora que genera tejidos y órganos, que implantados posteriormente a animales de estudio permite curar enfermedades y sustituir tejidos y órganos dañados.

Los expertos imprimieron estructuras cartilaginosas, óseas y musculares que tras ser implantadas en animales les permite desempeñar sus funciones fisiológicas.

Las bioimpresoras tienen un sistema integrado de impresión de tejido y órgano desarrollado por el WFIRM que trata materiales plásticos y biodegradables que le dan la forma al tejido u órgano y los geles con base de agua que contienen las células madre para que se multipliquen y generen un nuevo tejido u órgano.

Las bioimpresiones contienen la tinta de agua que sostiene a las células para que sobrevivan y mejoren su salud junto con una serie de microcanales que favorecen la entrada de los nutrientes y el oxígeno de nuestro cuerpo.

El equipo de Atala, en el video de debajo, creó una oreja de 1,5 mm que la implantaron en un bebé y le permitió sobrevivir y presentar signos de vascularización uno o dos meses después de implantada.

Se pueden bioimprimir grandes superficies de piel para tratar quemaduras extensas y cánceres, tejido óseo y cartilaginoso para tratar traumatismos y procesos degenerativos de los huesos y articulaciones y hasta incluso crear órganos con las propias células madre del propio individuo para autotrasplantarlos. Es una buena alternativa al trasplante de órganos.

Bibliografía