Lo que pretendo es explicar simplemente por qué se les llama huérfanos y lo que esto implica para las personas con enfermedades raras. Los Medicamentos Huérfanos son como "aquellos niños que al no tener padres (huérfanos), requieren de una atención especial".
Como ya he dicho en posts anteriores, uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad de encontrar un tratamiento adecuado y fármacos eficaces para la mayoría de estas enfermedades. Por ello, se acuñó el término de Medicamento Huérfano, como aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes, pero que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado.
El problema al que se enfrenta el laboratorio que pretende establecer un medicamento para tratar estas enfermedades, es el bajo número de pacientes a los que se dirigirá el fármaco, que representa una dificultad, primero a nivel de desarrollo (por ser poco numeroso el grupo de pacientes en los que se podrá estudiar la eficacia del fármaco), y también por la baja rentabilidad que conllevará la inversión.
Debido a los elevados costes de investigación y desarrollo, la industria farmacéutica es reticente a desarrollar este tipo de medicamentos bajo las condiciones de mercado habituales, ya que el coste de comercializarlos no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto, de no existir algún tipo de incentivo.
La reglamentación prevé un procedimiento comunitario para declarar determinados medicamentos como huérfanos y las autoridades sanitarias de la UE asumen que es preciso proteger el desarrollo de este tipo de fármacos e incentivar a la industria farmacéutica con fondos públicos, para que ésta se anime a investigarlos, desarrollarlos y comercializarlos.
Los pacientes con enfermedades raras tenemos el mismo derecho a la salud, que los pacientes con enfermedades más comunes.
Los medicamentos que pueden beneficiarse de los incentivos, son designados mediante el procedimiento comunitario de designación de medicamento huérfano. La designación de un medicamento como huérfano es responsabilidad de cada país miembro de la UE y se basa en los criterios establecidos en el Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.
Para obtener la designación de Medicamento Huérfano, un medicamento:
· Está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda 5 de 10000 personas en la UE.
· Está indicado para una enfermedad que pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica.
· En la UE no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significante.
La designación de un medicamento como huérfano es sólo un paso preliminar y no garantiza su uso en la condición designada, ni implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad, necesarios para la concesión de la autorización de comercialización.
La opinión positiva sobre la designación huérfana la concede el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), con la decisión final de la Comisión Europea.
Cuando la EMA concede una autorización de comercialización de un medicamento huérfano, dicho medicamento se beneficiará, con ciertas excepciones y limitaciones de:
· Exclusividad de Mercado en la UE. No pueden comercializarse productos similares durante 10 años desde que se recibe la autorización de comercialización. En el caso de medicamentos de uso pediátrico se extiende a 12 años. Sólo se aprobará otro medicamento huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio adicional considerable a quienes padecen la enfermedad.
· Protocolo de asistencia. La EMA proporciona protocolos de asistencia a las industrias farmacéuticas en forma de asesoramiento científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un medicamento. Se da esta información sin coste o con un coste reducido para optimizar el desarrollo de los medicamentos huérfanos y para asegurar un mejor cumplimiento de los requisitos reguladores europeos.
· Reducción de gastos. Durante el proceso de aprobación se designa la exención de pago y coste reducido para la designación huérfana. Se aplican a la autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y protocolo de asistencia.
· Investigación financiada por la UE. Las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros, además de iniciativas que apoyen la investigación y el desarrollo. Esto incluye el Programa Marco de la Comunidad europea.
Como podemos observar, la designación de un Medicamento Huérfano, el protocolo de asistencia y la autorización de comercialización son procesos centralizados, pero la evaluación del valor terapéutico, precio y reembolso de estos medicamentos sigue siendo responsabilidad de cada país miembro de la UE.
En el caso de la evaluación del valor terapéutico, los estados miembros no tienen la experiencia necesaria para poder evaluarlo. Cada estado negocia el precio del medicamento por separado con las compañías farmacéuticas y éstas tienden a empezar a negociar con estados miembros que les conceden el precio más alto, que después se utiliza como precio de referencia en las negociaciones con el resto de países.
Para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos, la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS), sugiere establecer un grupo de trabajo formado por voluntarios que tengan la suficiente experiencia en evaluar el valor terapéutico de cada medicamento huérfano y negociar el precio de referencia con el titular de la comercialización de mercado, sin la necesidad de esperar a la decisión de la Comisión Europea. El beneficio sería un precio final más bajo.
Puedes consultar la lista de Medicamentos Huérfanos, en este enlace: Listado de Medicamentos Huérfanos · Instituto de Salud Carlos III
Algunos de los obstáculos con que se encuentran los pacientes a la hora de acceder a medicamentos huérfanos son, entre otros, que las autoridades tardan mucho en decidir el precio y reembolso y se retrasa la salida al mercado; la falta de existencias en determinados momentos; la retirada de algunos medicamentos; que se tenga que conseguir en otro país; que esté indicado para otra patología; que es demasiado caro...
Los pacientes estamos huérfanos también. Prima el interés económico sobre la salud.
Es más caro tratar una enfermedad rara que una enfermedad frecuente, pero... ¿Qué pasará con la reforma sanitaria y el copago en España? La respuesta es sencilla: Muchas familias no podrán asumir los costes de estos medicamentos y los pacientes estarán en riesgo por no poder acceder a la medicación. Esto hará que mucha gente deje de trabajar, coja más bajas laborales al empeorar su enfermedad, tendrán que acudir más veces al médico y a los servicios de urgencias... tendrán dolencias asociadas que antes se paliaban con la medicación... Sin hablar del impacto psicológico que supone todo esto.
El otro día en mi página de Facebook, me adelanté a lo que sería este post y comenté que la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER, solicitó al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, que se exima "inmediatamente" a las personas con enfermedades raras, del nuevo sistema de copago sanitario. El Ministerio de Sanidad manifestó su compromiso de estudiar el informe que FEDER presentó, donde solicitan una solución "que exima del copago a las personas con enfermedades poco frecuentes".
Espero que esto se resuelva en beneficio de los pacientes con enfermedades raras.
Todavía queda mucho camino que recorrer...
Gracias por leerme.
FuentesEURORDIS
Federación Española de Enfermedades Raras
Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos
Organización Farmacéutica Colegial | Portalfarma
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