Nuevo Objetivo para Tratar la Hiperlipemia

Un estudio, realizado por la Universidad de Barcelona (UB) y el Instituto de Investigación Biomédica August Pi i Sunyer (IDIBAPS) publicado en la revista Cellular and Molecular Life Sciences, encontró el mecanismo molecular involucrado en la regulación del movimiento del colesterol en las células. Identificaron a la proteína anexina A6 (AnxA6) como el factor clave en esta regulación y como un objetivo terapéutico potencial contra las enfermedades causadas por la acumulación de colesterol y otros lípidos. El colesterol es esencial en la organización de las membranas y también modula el tráfico vesicular, un mecanismo básico para el funcionamiento celular. Para coordinar y regular el equilibrio, o la homeostasis en el colesterol, las células han desarrollado una maquinaria molecular, que aún no se comprende completamente. Para estudiar este mecanismo, los investigadores utilizaron la técnica de edición genética CRISPR / Cas9 para bloquear una molécula, la proteína AnxA6, en células con el fenotipo de la enfermedad. El efecto de tal bloqueo resultó en la liberación del colesterol endosómico, mostrando el papel esencial de esta proteína en la regulación de la transferencia de colesterol. Los resultados del estudio también muestran que esta liberación se produjo gracias a un aumento significativo de los sitios de contacto de membrana (MCS), estructuras nanométricas que se pueden ver con microscopía electrónica. Según los autores, estos sitios de contacto de membrana son pocos dentro de las células de los pacientes afectados, por lo tanto, silenciar AnxA6 induce la creación de MCS, y detiene el efecto de la mutación del gen NPC1 y redirige el colesterol hacia otros compartimentos celulares, devolviendo la célula a normalidad.