Un estudio reveló que el fármaco en investigación TransCon CNP mejoró significativamente la velocidad de crecimiento anualizada en niños con acondroplasia.
La acondroplasia es un trastorno óseo común que inhibe el crecimiento óseo, lo que provoca una baja estatura grave y diversos problemas de salud asociados. Afecta aproximadamente a 250.000 personas en todo el mundo, con una prevalencia de 4,6 casos por 100.000 nacimientos. La acondroplasia es causada principalmente por una mutación genética en el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3). Esta mutación conduce a una conversión inadecuada del cartílago en hueso, lo que contribuye a la afección.
En el estudio participaron 57 pacientes con acondroplasia genéticamente confirmada que recibieron inyecciones de TransCon CNP una vez por semana durante 52 semanas. En la dosis más alta, TransCon CNP aumentó significativamente la velocidad de crecimiento anualizada en comparación con el placebo.
TransCon CNP ofrece un perfil de seguridad favorable y la conveniencia de inyecciones semanales, abordando la carga de la dosificación diaria con tratamientos anteriores. Su vida media prolongada, facilitada por la tecnología TransCon, permite una exposición continua con una dosificación una vez a la semana.
Se están realizando más investigaciones para evaluar los posibles beneficios y riesgos a largo plazo de TransCon CNP, incluido un ensayo fundamental y un período de extensión abierto. Los resultados preliminares indican que TransCon CNP fue bien tolerado con una baja frecuencia de reacciones en el lugar de la inyección.
La investigación fue realizada por de la Universidad de Buffalo y publicada en la revista EClinicalMedicine.
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