Prueban Nuevo Farmaco para tratar la Enfermedad de Niemann-Pick

Un grupo de científicos han demostrado cómo funciona un fármaco en investigación contra la enfermedad, Niemann-Pick tipo C1 (NPC1). Este compuesto activa una enzima, AMPK, desencadenando un sistema de "reciclaje" celular que ayuda a reducir el colesterol elevado y otras grasas acumuladas en el cerebro y el hígado de los pacientes con NPC1, que se asocia con problemas neurológicos graves. La investigación publicada en la revista Autophagy. fue dirigida por científicos del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Translacionales (NCATS) y podría conducir a una nueva generación de terapias potenciales para NPC1 y otros trastornos similares, así como para el Parkinson y el Alzheimer. El proceso, llamado autofagia, es lo que las células usan para reciclar su basura y funciona mal en NPC1 y una serie de enfermedades neurodegenerativas, convirtiendo a la enzima AMPK en un blanco potencial para futuros fármacos. El medicamento llamado 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina, se está probando en un ensayo clínico de fase 3 en pacientes con NPC1. El fármaco puede permitir desarrollar una nueva generación de fármacos anti-NPC1, y quizás nuevos fármacos contra otras enfermedades de almacenamiento, neurodegenerativas de almacenamiento lisosómico. Mientras que el estudio actual demostró cómo la metil-β-ciclodextrina puede funcionar en NPC1, aún queda más investigación para demostrar si el fármaco en investigación, 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina, funciona de una manera comparable.