Terapia génica en enfermedades neurológicas

Terapia génica en el tratamiento de las enfermedades neurológicas
Introducción. La terapia génica cerebral consiste en la introducción de ácidos nucleicos en el tejido nervioso cuya expresión pueda resultar de utilidad terapéutica. 
Mediante la terapia génica no invasiva, este material genético es introducido indirectamente por vía sanguínea, evitando su inyección directa en el parénquima cerebral y el daño de la barrera hematoencefálica. Objetivo. Discutir los diferentes vectores y vías no invasivas de transferencia génica al sistema nervioso central. Desarrollo. En los últimos años se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia génica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados, como AAV9, de una gama de nanopartículas funcionalizadas, como inmunoliposomas pegilados, nanopartículas poliméricas, nanopartículas pegiladas, dendrímeros, fulerenos, así como de transportadores específicos de la familia de receptores de lipoproteína de baja densidad, permite introducir y expresar material génico en el tejido nervioso tras la administración periférica de dichos vectores. Conclusiones. La terapia génica no invasiva supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. Los estudios ya realizados en animales resultan altamente prometedores y es probable que, en los próximos años, den lugar a procedimientos de terapia génica útiles y seguros para su uso en pacientes. (Fuente: Revista de Neurología)
www.neurologia.com La terapia génica no invasiva supone un nueva y excitante perspectiva para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurológicas para las cuales no existen tratamientos farmacológicos efectivos. Esta es la conclusión de un estudio publicado recientemente en Revista de Neurología.
El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados con capacidad de transducir células del sistema nervioso central (SNC) tras ser inyectados periféricamente, de una generación de vectores lentivirales con un fenotipo no integrativo, y de una gama de nanopartículas funcionalizadas con capacidad también de cruzar la barrera hematoencefálica está teniendo un importante impacto en el desarrollo y uso de herramientas terapéuticas más seguras y eficientes para la introducción y expresión de material génico en el tejido nervioso.

En un futuro se espera poder producir vectores eficientes con promotores regulables, reducir la transducción de órganos periféricos, dirigir los vectores a poblaciones neuronales y gliales concretas, y demostrar la reversión de varias enfermedades cerebrales.

[Rev Neurol 2011]
Brito-Armas JM, Castro-Hernández J, Rodríguez-Díaz M y Castro-Fuentes R
http://www.neurologia.com/sec/RSS/noticias.php?idNoticia=2888
English (Abstract). PubMed.Gov [Non invasive gene therapy in neurological diseases].
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