Los científicos están viendo resultados iniciales prometedores de los primeros estudios que prueban el uso de la edición de genes para tratar trastornos sanguíneos hereditarios. Este tratamiento implica la alteración permanente del ADN en las células sanguíneas con una herramienta llamada CRISPR.
Los resultados parciales se presentaron hoy en una conferencia de la Sociedad Estadounidense de Hematología y algunos fueron publicados por el New England Journal of Medicine .
En el útero, los fetos producen un tipo especial de hemoglobina. Después del nacimiento, cuando los bebés respiran por sí solos, se activa un gen que indica a las células que cambien y produzcan una forma adulta de hemoglobina. La hemoglobina adulta es la defectuosa en personas con anemia drepanocítica y beta talasemia . La edición CRISPR tiene como objetivo eliminar el gen de conmutación.
El tratamiento consiste en eliminar las células madre de la sangre del paciente y luego usar CRISPR en un laboratorio para eliminar el gen conmutador. A los pacientes se les administran medicamentos potentes para eliminar las demás células productoras de sangre defectuosas. Luego se les devuelve sus propias células madre alteradas en laboratorio. Las pruebas hasta ahora sugieren que la edición de genes está funcionando como se desea sin efectos no deseados,
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