Tratamiento Génico de enfermedades de almacenamiento neuropático

En un trabajo publicado en Human Gene Therapy  titulado "Expresión segura y sostenida de la iduronidasa humana después de la administración intratecal del serotipo 9 de virus adenoasociado en bebés Rhesus Mon-keys" realizado por un equipo de investigadores de la Universidad de Pennsylvania, la Universidad de West Indies (Kingston, Jamaica) y la Universidad de California, Davis School of Medicine y California National Primate Research Center, lograron administrar por via intratecal un virus (adenoasociados 9 AAV9) portador del gen de la enzima alfa-I-iduronidasa (IDUA), la cual es deficiente en la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), una enfermedad de almacenamiento lisosomal hereditaria  conocida como enfermedad de Hurler. Sobre la base de la seguridad y la potencia a largo plazo de la administración de AAV9-IDUA a través del líquido cereberospinal demostrado en este estudio en monos recién nacidos. Los autores concluyen que el desarrollo clínico de este método de terapia génica debe usarse en las formas graves de las enfermedades de almacenamiento neuropático como la MPS I.