Un estudio que demuestra que los pacientes con hpn tratados con eculizumab tienen los mismos índices de supervivencia que la poblacion general

La prestigiosa revista de hematología Blood (con un factor de impacto 10,55) ha publicado en su último número (Blood June 23, 2011 Vol 117 nº 25 6786-6792) el estudio que demuestra que los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) tratados con Eculizumab tienen los mismos índices de supervivencia que la población general. Dicho estudio ha sido realizado por el departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James’s de Leeds (Inglaterra), con el profesor Peter Hillmen a la cabeza,
El estudio ha tenido una duración de ocho años (2002-2010) contando con la participación de 79 pacientes, con dicha enfermedad.
El estudio, que ya recogió la publicación Blood en su edición digital el pasado mes de abril, demuestra que el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes con HPN. De hecho, se habían producido 34 episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes (el 27%) antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados con eculizumab sólo se produjeron 2 casos de trombosis.
Asimismo, el tratamiento con eculizumab redujo drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. El estudio además demuestra el beneficio clínico a nivel de eficacia y seguridad a largo plazo (8 años), concluyendo que se trata de un fármaco bien tolerado. Los autores también recogen en el estudio, que eculizumab cambia de forma drástica el curso natural de la enfermedad.
A juicio de la Dra. Ana Villegas, del Hospital San Carlos de Madrid, el estudio “pone de manifiesto la eficacia del medicamento en su actuación sobre la hemólisis. A consecuencia de ello frena casi todas las complicaciones derivadas de la enfermedad.” “La complicación más peligrosa era que un 50% de los enfermos padecían trombosis y prácticamente la mitad de ellos morían por esa causa. Así pues es muy importante a nivel clínico la demostración de la eficacia del tratamiento”, explica la Dra. Villegas.
Además, la Dra. Villegas también matiza que previamente a este estudio “se decía que el enfermo debía recibir cuatro transfusiones de sangre en el último año” antes de someterse al tratamiento con eculizumab. Pero se ha demostrado que “hay pacientes con problemas de trombosis o con insuficiencia renal que no requieren una transfusión previa”.
-Hemoglobinuria paroxística nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual ciertas proteínas no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos ante el sistema inmunitario y se van destruyendo prematura y continuamente. Se trata de una enfermedad muy poco frecuente que deteriora de forma contínua y progresiva a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.
Descrita por primera vez en 1882, adoptó dicho nombre porque se observó que la hemólisis (destrucción de los glóbulos rojos) ocurría en situaciones de crisis y por la noche, durante el sueño, así como también después de situaciones de estrés, infecciones, esfuerzo físico, vacunaciones o ingesta de ácido acetilsalicílico.
Con frecuencia la HPN se desarrolla sin aviso y afecta a ambos sexos, normalmente entre los 30 y los 40 años, y la demora en el diagnóstico puede alcanzar hasta los 10 años. La mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. Se calcula que afecta entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica.
Hasta la autorización de eculizumab, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas, terapia inmunosupresora no específica y, en algunas ocasiones, trasplante de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de morbimortalidad.