Un nuevo fármaco mejora la calidad de vida de los pacientes con Púrpura Trombocitopénica Primaria Inmune (PTI), una rara dolencia hemorrágica

Un nuevo fármaco desarrollado en parte por científicos españoles permitirá mejorar la calidad de vida de los pacientes con una rara enfermedad hemorrágica, la púrpura trombocitopénica inmune (PTI), mejorando la administración, eficiencia y seguridad de los tratamientos empleados en ella hasta ahora.
La PTI es una enfermedad autoinmune adquirida que afecta a alrededor de 100 personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves. La destrucción de plaquetas que ocasiona produce un gran impacto sobre la calidad de vida de los pacientes, que sufren "sangrados frecuentes, sensación de cansancio continuo y limitación de su actividad normal", según el Dr. Emilio Ojeda, hematólogo del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda de Madrid.
Los tratamiento actuales no resuelven del todo los problemas de los pacientes; "aunque la frecuencia de respuesta a los fármacos con que se trata inicialmente la enfermedad es bastante alta, hay casos que no responden y otros que recaen al cabo de un tiempo", señala el Dr. José María Ribera, jefe del Servicio de Hematología del Instituto Catalán de Oncología (ICO) del centro Germans Trias i Pujol de Barcelona. Tradicionalmente, se han utilizado tratamientos farmacológicos y, si no había respuesta, quirúrgicos (esplenectomía), pero el problema, señala el Dr. Ribera, "es que su eficacia es muy variable y su efectividad no se ha demostrado científicamente, sino empíricamente, por lo que no se puede prever en un determinado enfermo".
En este contexto, diferentes ensayos clínicos han demostrado que el nuevo fármaco oral Revolade® (eltrombopag) de GlaxoSmithKline (GSK), es capaz de estimular la producción de plaquetas y reducir el riesgo de hemorragia de estos pacientes, a la vez que les permite reducir la dosis de otros tratamientos así como una administración más cómoda.
-Elevada tasa de respuesta y facilidad de manejo
El nuevo fármaco se diferencia del resto de los que se utilizan hasta el momento, básicamente, en su composición química. Asimismo los disponibles hasta ahora son fármacos que requieren administración parenteral y un ajuste de dosis dependiente de su peso corporal lo cual entorpece la actividad diaria del paciente (visitas al hospital) e impacta en su calidad de vida.
Por ello, el Dr. Ojeda hace hincapié en que "la facilidad para iniciar el tratamiento y su administración oral es una gran ventaja, ya que permite un ajuste más sencillo para pacientes y terapeutas; estas facilidades de manejo supondrán una clara mejoría de la calidad de vida y una mayor independencia para los pacientes".
"Este nuevo medicamento tiene una alta efectividad", continúa el experto, "en el sentido de que con él, la cifra de plaquetas asciende a valores normales o próximos a la normalidad en el 70% o más de pacientes con PTI crónica que no habían respondido a tratamientos previos". La seguridad de este medicamento es también alta, como lo demuestran los ensayos clínicos específicamente realizados para descartar efectos indeseables a largo plazo, un aspecto que el Dr. Ribera subraya por su importancia, "ya que su administración debe hacerse de forma continuada".
En este sentido, el estudio EXTEND ha probado que Revolade® incrementa y mantiene el recuento de plaquetas y reduce el sangrado de aquellos adultos para los que la cirugía esté contraindicada. Asimismo, el fármaco permite la reducción o interrupción permanente de la medicación concomitante para la enfermedad.
El Dr. Ojeda añade que otra importante ventaja es "la tasa de respuesta en los pacientes, la más elevada de todos los fármacos para la enfermedad, lo cual permite su utilización en situaciones de necesidad de respuesta rápida, como cirugías programadas o intervenciones diagnósticas cruentas".
Así, los nuevos tratamientos para la PTI suponen, en opinión del Dr. Ojeda, un enfoque "completamente nuevo sobre todo lo empleado hasta la fecha, permitiendo la conservación de la función inmune, imprescindible en la defensa frente a las enfermedades infecciosas". Este fármaco, además, no provoca muchos efectos secundarios indeseables que sí se dan en la actualidad. "El abanico de posibilidades de uso de estos fármacos se está expandiendo de forma rápida y, en breve, es segura su aplicación en muchos otros campos de la Medicina", resume el Dr. Ojeda.
-Los tratamientos para la PTI hasta hoy
El nuevo tratamiento supone una verdadera revolución para los pacientes ya que, "aunque la frecuencia de respuesta a los glucocorticoides –los fármacos con que se trata inicialmente la enfermedad- es bastante alta, hay casos que no responden y otros que recaen al cabo de un tiempo", señala el Dr. Ribera. El problema, añade el experto, "es que su eficacia es muy variable y no se ha demostrado científicamente, mediante ensayos clínicos, sino empíricamente, por lo que no la podemos prever en determinados enfermos".
El Dr. Ojeda añade que "los pacientes que reciben esteroides tienen el doble de posibilidades de presentar diabetes, obesidad y sangrado gastrointestinal, y tres veces más posibilidades de tener un infarto agudo de miocardio y osteoporosis en relación a las personas que no lo reciben".
Por ello, la aparición de este fármaco es bienvenida, afirma el Dr. Ribera, porque "ha sido fruto de una investigación clínica rigurosa, y supone un paso muy importante en esta enfermedad". La eficacia de Revolade®, señala el especialista, "se ha demostrado científicamente mediante diversos ensayos clínicos, lo que ha llevado a la aprobación de su uso por las agencias evaluadoras de medicamentos norteamericanas y europeas. El hecho de que la industria farmacéutica haya destinado recursos a investigar sobre este tema es muy trascendente, pues era una necesidad percibida por los médicos que tratamos a estos pacientes y, como no, por los propios enfermos".
Un fármaco huérfano desarrollado por científicos españoles
En este sentido, Juan Luengo, director del programa científico de investigación de Revolade® durante sus 4 primeros años, señala que "este tratamiento es fruto de 13 años de trabajo, en el que han participado biólogos del Centro de Investigación Básica (CIB) de GSK España, y representa un claro ejemplo del largo, intenso y altamente complejo proceso de investigación y desarrollo de medicamentos".
Asimismo, para este investigador, es clave la I+D en enfermedades huérfanas, iniciativa en la que las empresas farmacéuticas están empezando a invertir recursos considerables, muy frecuentemente en colaboración con instituciones académicas. "Se trata de un área en franca expansión, que además se beneficia de los avances extraordinarios que estamos viviendo en esta era de la revolución genómica", subraya.
-Premio Galien USA al mejor producto biotecnológico
Revolade® recibió el Premio Galien USA 2009 al mejor producto biotecnológico del año por "sus cualidades para incrementar los niveles de plaquetas sin inhibir la producción normal de anticuerpos en el tratamiento de la trombocitopenia".
Este premio es uno de los mayores galardones concedidos a la investigación y el desarrollo en la industria farmacéutica y reconoce el desarrollo de medicinas y nuevas tecnologías que consiguen un impacto significativo en la mejora de la calidad de vida y de la atención sanitaria.