¿Una posible cura para la anemia falciforme?

La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos adquieren forma de hoz/media luna. Provoca infecciones frecuentes, inflamación de manos y piernas, dolor, cansancio intenso y retraso en el crecimiento o pubertad. El tratamiento generalmente se enfoca en controlar los síntomas y puede incluir analgésicos durante las crisis; hidroxiurea para reducir el número de episodios de dolor; antibióticos y vacunas para prevenir infecciones bacterianas y transfusiones de sangre.

Si bien un remedio para esta grave enfermedad sigue siendo difícil de alcanzar, un estudio reciente de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston publicado en el New England Journal of Medicine describe una terapia genica con eficacia biológica y clínica con LentiGlobin como una posible cura.

Esta es la primera terapia génica exitosa para la enfermedad de células falciformes que agrega un gen a células madre de la sangre del paciente lo que previene las complicaciones de la enfermedad de células falciformes. Esta terapia génica altamente efectiva no mejorará la salud de la mayoría de las personas con enfermedad de células falciformes en todo el mundo por su alto costo y la mayoría de los pacientes con esta enfermedad viven en África e India, donde el acceso a la atención médica altamente tecnológica es limitado. Lo que se necesita son más medicamentos que puedan tomarse por vía oral y aumentar los niveles de hemoglobina fetal. Esto tendrá una mayor probabilidad de beneficiar a las poblaciones que más sufren. de esta enfermedad.