Ahora sí, CRISPR ya está en clínica humana

Estamos ante, quizás, la técnica más importante de lo que llevamos de milenio. Aparece ya casi, literalmente, hasta en la sopa. Hace ya un par de meses que el investigador chino He Jiankui se saltara todas las líneas rojas de la bioética internacional anunciando la edición genética de dos bebés –dos niñas- para evitar que pudieran contagiarse del VIH, virus que tenía su padre. En cualquier caso, las niñas habrían nacido completamente sanas, normales, por lo que, lo que este no muy querido científico parece querer hacer, es mejorar la especie, algo que tiene un nombre muy feo, Eugenesia, con resultados imprevisibles –ahí tenemos a la Alemania Nazi como botón de muestra-. Curiosamente Science se negó a destacar como hito lo de este investigador, aunque Nature sí le destacó como científico del 2018. Qué cosas…

Ahora, sin embargo, y con todo el beneplácito bioético internacional, la edición de genes por CRISPR, técnica que, recordemos, fue descubierta por el español Francis Mojica, sí podría usarse para corregir enfermedades genéticas. En este sentido, se acaba de autorizar la utilización de esta herramienta por parte de la empresa de EE.UU. Editas Medicine, para corregir un problema genético ocular que cursa con ceguera.

La FDA, la poderosa agencia de alimentos y medicamentos norteamericana acaba de aprobar un ensayo clínico que pretende tratar a 15 niños y adultos afectados por ceguera hereditaria –amaurosis congénita de Leber-, una afección ocular que afecta entre 2 y 3 de cada 100.000 nacidos. La patología, normalmente causada por la mutación en el gen CEP290, afecta a la retina provocando una grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La idea es simple pero brillante. Inyectar en el ojo del paciente las herramientas CRISPR para cortar y corregir la mutación, in situ, que provoca la ceguera.

La compañía Editas Medicine recaudó hace tres años 120 millones de dólares de inversores como Bill Gates y Google. Con este ensayo se pretende contrastar la seguridad de la técnica en humanos, pero de una forma controlada, no como lo que se llevó a cabo en la Universidad del Sur de China.

Previamente a este intento de terapia génica, en 2016, ya se había empleado CRISPR en terapias ex-vivo, es decir, fuera del paciente. En aquella ocasión, se le inyectó a un paciente desahuciado con un cáncer de pulmón muy agresivo glóbulos blancos modificados con CRISPR que previamente se habían extraído de la sangre del enfermo y manipulado para hacerlos más efectivos como células antitumorales.

Son pasitos tímidos, todavía con muchas incógnitas por aclarar, pero pasitos en forma y fondo correctos, con pacientes reales con patologías importantes, no se pretende, insisto, modificar niño sano alguno. Finalmente, y mientras todo esto ocurre en EE.UU. o China, la estricta normativa antitransgénica europea –que ha puesto en el mismo saco a transgénicos y la edición genética, aunque no sea lo mismo- amenaza con dejarnos fuera del tren del progreso biomédico una vez más… Si es que, por lo que se ve, los europeos somos más listos que nadie… o más tontos. El tiempo dirá.

JAL (DCC-CBMSO)

DIVULGACIÓN CIENTÍFICA DEL 11 DE ENERO DE 2019

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¿Cómo se escapan los virus de nuestro sistema inmune? – 10/01/19
Aunque oficialmente no son seres vivos, como ya hemos dicho en innumerables ocasiones, muchos virus se las ingenian la mar de bien para eludir nuestra respuesta inmune contra ellos. Ahora, un brillante estudio Marca España descubre algunas de las estrategias que utilizan estos patógenos parásitos intracelulares obligados para evadir al sistema inmunológico. Hablamos con Bruno Hernaez de la Plaza, virólogo del CSIC. En nuestra sección de pseudoterapias volvemos a hablar de una muy peligrosa, la bioneuroemoción. Con otras noticias y la banda sonora de Contact, terminamos el programa.

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