Células iPS para tratar la anemia falciforme

Las células iPS (células adultas reprogramadas) pueden formar líneas celulares de enfermedades concretas y poder experimentar sobre ellas, para evaluar nuevos fármacos y para comprobar si son portadoras de algún defecto genético. Esto último es lo que se ha publicado recientemente, al modificar genéticamente la anemia falciforme y conseguir corregir su defecto molecular.
Los autores sugieren que puede ser ésta una nueva estrategia para la terapia génica de enfermedades en las que únicamente está alterado un gen. Es lo que ocurre en la anemia falciforme, se da por la sustitución del aminoácido ácido glutámico por valina en la sexta posición de la cadena Beta globina (lo normal es tener ácido glutámico) de la hemoglobina de la sangre. Esto provoca que a menor presión de oxígeno los glóbulos rojos se deformen y adquieran apariencia de una hoz, la nueva forma provoca dificultad para la circulación de los glóbulos rojos, por ello se obstruyen los vasos sanguíneos y causan síntomas como dolor en las extremidades.
Los glóbulos rojos también padecen de una vida más corta provocando anemia por no ser reemplazados a tiempo. A diferencia de los hematíes normales, que duran unos 120 días en la corriente sanguínea, los falciformes son eliminados después de sólo unos 10 o 20 días y, como no pueden reponerse con suficiente rapidez, la sangre tiene insuficiencia permanente de glóbulos rojos, causando una enfermedad conocida como anemia.