De ratones y hombres: Cómo empezó a curarse la MIASTENIA GRAVIS.

Acabo de leer en REDPACIENTES una de esas noticias que te ponen alerta. Dicen, comentan, sospechan, insinuan, que la MIASTENIA GRAVIS ha podido detenerse en ratones. Existe una obra literaria (además cinematográfica y teatral) que se llama "De ratones y hombres". Si a los ratones ya les ha llegado el turno... ¿Cuándo nos toca?
Los investigadores consiguen detener la miastenia gravis en ratones gracias a una terapia de genes

• Trabajando con ratones, los investigadores del Centro Johns Hopkins dicen haber desarrollado una terapia basada en genes para detener la enfermedad autoinmune equivalente en roedores de miastenia gravis, al focalizarse específicamente en la respuesta inmune destructiva que provoca el trastorno en el cuerpo.
  La técnica, resultado de más de 10 años de trabajo, mantiene la promesa de una terapia altamente específica para este trastorno muscular debilitante progresivo humano, que evite la necesidad de usar a largo plazo, fármacos inmunosupresores sistémicos que controlen la enfermedad, aunque puede crear efectos secundarios no deseados.
  La investigación, de aplicarse en humanos, podría ser un gran salto, no sólo en el tratamiento de la miastenia gravis, sino también otros trastornos autoinmunes, dicen los investigadores.
  Daniel B. Drachman, profesor de neurología y neurociencia en la Universidad de Medicina Johns Hopkins y director del estudio publicado este mes en la revista "Journal of Neuroimmunology" comenta:
  

  "Para tratar enfermedades autoinmunes, se suelen dar medicamentos que suprimen no sólo los anticuerpos y células específicos que queremos inhibir, sino que también en términos generales interfieren con las funciones de otros órganos del sistema inmune".
  "Nuestro objetivo era suprimir sólo la respuesta anormal, sin dañar el resto del sistema inmune, y eso es lo que hicimos en estos ratones".

  
  Un sistema inmune sano tiene la asombrosa capacidad de distinguir entre las células del propio cuerpo, reconocidos como "yo", y proteínas extrañas y otras sustancias, incluyendo los gérmenes y los tumores, para combatir las infecciones, el cáncer y otras enfermedades. Las defensas inmunológicas del cuerpo normalmente coexisten pacíficamente con células que llevan moléculas marcadoras con distintivos de "lo propio". Pero cuando los defensores inmunes encuentran moléculas extrañas, rápidamente lanzan un ataque. Los trastornos autoinmunes ocurren cuando el sistema inmunológico comete un error, en el que se confunde el "yo" con algo extraño, y luego lanza un ataque con las células inmunes y / o con anticuerpos que buscan y dañan las células del propio cuerpo.
  Drachman, una de las principales autoridades del mundo sobre la miastenia gravis y otros trastornos autoinmunes neurológicos, y sus colegas dicen que han encontrado una manera de crear un "misil guiado" en oposición al "bombardeo" de la inmunosupresión en general. Esencialmente, dice Drachman, el método elimina las células del sistema inmunitario que están implicados en el ataque contra uno mismo y deja a las otras células.
  El equipo de investigación ha creado estos "misiles guiados" gracias a ingeniería genética de células dendríticas, que son las células inmunes especializadas en la presentación de antígenos al sistema inmunológico de las células T. Se extrajeron células dendríticas de ratones con miastenia gravis, se purificaron y se insertaron los genes que dirigen a estas células dendríticas para atacar las células inmunes auto-agresivas, y destruirlos utilizando una "ojiva", conocido como ligando Fas. Luego se inyectaron de nuevo a los ratones las células genéticamente modificadas, que se dirigían hacia las células-T del sistema inmune defectuosas. Estos "misiles guiados" recién introducidos buscaban a esas células T, provocando la apoptosis o suicidio celular, lo que detuvo el ataque autoinmune antes de que pudiera generar reacción.
  
  Según dijo Drachman:
  

  "De esta manera, los autoanticuerpos se redujeron específicamente, un paso clave en el tratamiento de la miastenia gravis".
  

  El tratamiento redujo drásticamente los autoanticuerpos responsables de la miastenia gravis, sin afectar a otras respuestas del sistema inmune. Sin embargo, el estudio no se llevó a cabo el tiempo suficiente para determinar si los ratones se curaron permanentemente de su enfermedad. En teoría, un enfoque similar al tratamiento podría ser traducido a los pacientes con miastenia grave, pero hasta ahora no se ha probado en seres humanos, y no se sabe todavía si los ciclos repetidos de la terapia podría ser necesaria.