Encuentran una terapia potencial para la valvulopatía aórtica

Un equipo de científicos de los Institutos Gladstone ha descubierto un fármaco que funciona tanto en células humanas como en animales y están listo para avanzar hacia un ensayo clínico. 

Los científicos buscaron moléculas similares a fármacos que pudieran corregir la red general que falla en la enfermedad de las válvulas cardíacas y conduce a la calcificación. Para hacerlo, primero tenían que determinar la red de genes que se activan o desactivan en las células enfermas. Utilizaron un método de inteligencia artificial, entrenando un programa de aprendizaje automático para detectar si una célula estaba sana o enferma basándose en esta red de genes. Posteriormente trataron células humanas enfermas con casi 1.600 moléculas para ver si algún fármaco cambiaba la red en las células lo suficiente como para que el programa de aprendizaje automático las reclasificara como saludables. Los investigadores identificaron algunas moléculas que podrían corregir las células enfermas y devolverlas al estado normal. 

El primer examen lo realizaron con células que tienen la mutación NOTCH1 y una vez que identificaron un candidato prometedor en las células de una placa tanto para NOTCH1 como para casos esporádicos de enfermedad de la válvula aórtica calcificada,  realizaron un ensayo preclínico en un modelo de ratón de la enfermedad para determinar si la molécula parecida a un fármaco funcionaría realmente en un órgano vivo completo.

Los científicos confirmaron que el candidato terapéutico podría prevenir y tratar con éxito la enfermedad de la válvula aórtica. En ratones jóvenes que aún no habían desarrollado la enfermedad, la terapia evitó la calcificación de la válvula . Y en los ratones que ya tenían la enfermedad, la terapia detuvo la enfermedad y, en algunos casos, logró la reversión de la enfermedad. Este hallazgo es especialmente importante ya que la mayoría de los pacientes no se diagnostican hasta que la calcificación ya ha comenzado.Este estudio fue punlicado en la revista Science.