La búsqueda de combinaciones efectivas de fármacos, reto actual en el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos son enfermedades en las que la médula ósea no produce suficientes glóbulos rojos y blancos, además de plaquetas. "Su incidencia está aumentando -la prevalencia actual es de 4 casos por cada 100.000 habitantes y año- debido fundamentalmente al envejecimiento de la población, ya que afecta a los ancianos en mayor medida", señala el doctor Jaime Pérez de Oteyza, jefe de Hematología del Grupo Hospital de Madrid y director del Programa Educacional en Síndromes Mielodisplásicos, auspiciado por la Asociación Madrileña de Hematología y Hemoterapia y por la Universidad CEU-San Pablo y recientemente celebrado en el Hospital Universitario Madrid Sanchinarro.
"En la mayoría de los casos no se conocen las causas", comenta el experto. Para el resto, suele deberse a sustancias tóxicas con las que se ha estado en contacto, como el benzeno, algunos agentes quimioterápicos y las radiaciones ionizantes; o a alteraciones adquiridas del genoma de causa desconocida.
Estas enfermedades "no tienen más curación que el trasplante de médula ósea, que sólo es posible en aquellos casos en los que hay un donante compatible y donde el receptor goza de un buen estado general de salud como para tolerarlo", explica. Teniendo en cuenta que tales patologías afectan fundamentalmente a la población envejecida, esos casos, señala, "constituyen una mínima parte".
-Nuevas herramientas diagnósticas
Según las conclusiones del Programa Educacional en Síndromes Mielodisplásicos, "hoy en día disponemos de nuevas herramientas diagnósticas para poder tipificar los síndromes mielodisplásicos, como son los métodos genéticos y los inmunológicos mediante citometría de flujo", apunta el Dr. Pérez de Oteyza.
La tipología es variada, aunque las formas más comunes son las citopenias refractarias, la anemia refractaria con exceso de blastos, la anemia refractaria sideroblástica y la leucemia mielomonocítica crónica. "Aunque el pronóstico depende de algunas características propias de cada paciente -continúa-, la expectativa de vida va de uno a dos años en los peores casos, y puede alcanzar la década en los pacientes de riesgo bajo".
Desde el punto de vista del tratamiento, en los últimos años se han incorporado nuevos medicamentos al arsenal terapéutico. Entre ellos, cabe destacar los fármacos dirigidos a dianas epigenéticas. "Algunos de ellos consiguen respuestas hematológicas en cerca de la mitad de los pacientes, y la desaparición total de las alteraciones genéticas que determinan estas enfermedades en cerca del 15% de los casos", según el Dr. Pérez de Oteyza. "Son resultados son muy buenos si tenemos en cuenta que antes no existía tratamiento alguno para estas enfermedades". Estos nuevos medicamentos llegan a duplicar la supervivencia de los pacientes con síndromes mielodisplásicos, y mejoran considerablemente su calidad de vida.
-Retos futuros
El reto de futuro a largo plazo es, sin duda alguna, la obtención de un fármaco que logre curar estas enfermedades. Mientras esto se consigue, "el objetivo a corto plazo se refiere a la búsqueda de combinaciones de medicamentos ya disponibles que muestren efectos sinérgicos y que puedan mejorar todavía más la supervivencia", concluye el experto.
Al Programa Educacional en Síndromes Mielodisplásicos asistieron MIR de Hematología y hematólogos ya formados de toda España, fundamentalmente de Galicia, Asturias, Murcia y Castilla y León; superando en conjunto los 60 asistentes. El curso, dividido en tres partes bien diferenciadas: diagnóstico, tratamiento y casos prácticos; contó, además, con la acreditación de la Comisión de Formación Médica Continuada.