Medicamentos Huérfanos

Durante varios artículos hemos hablado de Enfermedades Raras en niños, como son El Síndrome de Williams, el Síndrome del Maullido de Gato, la Acidemis Pripiónica, el Síndrome Miasténico Congénito. o El Síndrome de Netherton. La Unión Europa ha detectado que puede haber un problema de salud para estos pequeños colectivos, tanto de niños como de adultos.

Una enfermedad “rara”, también se denomina huérfana o poco común y cuenta con definición concreta: son aquellas que afectan a menos de 5 personas de cada 10.000, además de ser una enfermedad que ponga en peligro o tenga una incapacidad grave o crónica. Son más de 5.000 enfermedades de este tipo, y se calcula que entre todas puedan suponer casi el 10% de la población de la Unión Europa, o entre 10 y 20 millones de personas en Estados Unidos.

Muy relacionado con lo anterior está el objeto de este artículo, que es dar a conocer los medicamentos huérfanos: son aquellos que se destinan a prevenir, tratar o diagnosticar enfermedades huérfanas o raras, pero que no se comercializan debido a que no se consideran de gran venta y por tanto no resultan rentables. El origen de 9 de cada 10 medicamentos es la industria farmacéutica, y éstos invierten hasta 200 millones de euros en cada desarrollo, así que 9 de cada 10 medicamentos buscan con su desarrollo una rentabilidad. Así, algunas enfermedades raras se podrían paliar con estos medicamentos, pero como no son rentables y la industria farmacéutica es precisamente eso, industria y por tanto busca un beneficio económico, no llegan a los pacientes que la necesitan.

La Unión Europea, detectada esta situación, legisló en el año 1999 con un Reglamento que marcaba los requisitos de un medicamento huérfano, y las compensaciones a las empresas de farmacia para que éstas apostasen por este tipo de medicamentos, como exclusividad en la comercialización durante 10 años que incluye el que no se aprobasen otros medicamentos huérfanos para la misma enfermedad salvo acreditada mejora sobre el anterior, algo que ha funcionado bien en Estados Unidos y del cual se han beneficiado más de un millón de niños (y adultos).

En la Unión Europea hay un problema añadido y es el hecho de tener los pocos pacientes de cada enfermedad expandidos por los diferentes países que forman la Unión, ante lo cual están afrontando estas medidas globalmente desde los organismos centrales de la Unión Europea.

Esperamos que estas medidas den cada día mejores soluciones para las enfermedades raras, especialmente a aquellas que sufren los niños.

Más información | Universidad de Barcelona
Foto | Pink Sherbert Photography

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